2月19日，苏州瑞博生物技术股份有限公司（下称“瑞博生物”）的临床管线RBD4059临床前研究文章在《美国心脏病学会杂志》）子刊《基础到转化科学》（JACC: Basic to Translational Science）发表。文章题为《抑制凝血因子XI（FXI）的全新GalNAc-siRNA 药物RBD4059强效和持久的抗血栓作用》(“Inhibition of Factor XI Using RBD4059: A Novel GalNAc-siRNA With Potent and Durable Antithrombotic Effects”)，向全球展示了瑞博生物对于FIC和BIC小核酸药物开发的能力和信心，同时有希望为抗血栓领域带来革命性治疗手段。
RBD4059是瑞博生物基于RIBO-GalSTARTM肝靶向技术平台独立开发并拥有全球权益的GalNAc偶联siRNA药物，通过抑制Factor XI和阻断内源性凝血途径的激活从而实现其抗凝血/抗血栓的作用。本研究结果表明：RBD4059通过抑制Factor XI活性和延长APTT（Activated partial thromboplastin time，活化部分凝血活酶时间），在小鼠和食蟹猴中表现出强效且长效的 Factor XI抑制作用。在动脉和静脉血栓模型中，RBD4059能有效抑制血栓引起的血流速降低，表现出显著的抗血栓药效。在出血模型中，RBD4059未出现出血时间延长，提示其具有低出血风险。
甘黎明博士
瑞博生物联席CEO
全球研发总裁
很高兴向公众展示我们全面、详实的临床前数据，这些数据有力支撑了RBD4059作为首款且同类最优的产品特征。我们目前正在目标患者群体中进行II期临床试验。令人兴奋的是，尽管小核酸药物从临床前到临床研究有良好的转化，但就强效性和长效性而言，RBD4059的I期临床数据仍明显优于动物模型数据，这再次证实了瑞博生物RIBO-GalSTARTM平台良好的安全性和强效性特征。
瑞博生物是全球小核酸药物研发的领军者和开拓者，基于RIBO-GalSTARTM肝靶向递送技术平台已成功将6个产品推进到临床研发阶段，同时在心血管、代谢和肾病领域也有广泛布局。RBD4059作为第一个进入临床开发阶段的靶向Factor XI的GalNAc-siRNA分子，相较于现有的抗血栓治疗手段，具有更强效、长效且更低出血风险的优势。已有的临床Ι期结果显示，RBD4059呈现出剂量依赖性、可预测的药代动力学特性、以及显著的（>90%）和持久的FXI活性和蛋白降低效果；同时，在安全性和耐受性方面达到主要终点，在研究的剂量范围内未发现不良安全信号，显示出良好的安全性。目前，RBD4059正在欧洲开展II期临床试验。
关于瑞博生物
瑞博生物是一家致力于开发RNA干扰（RNAi）药物的创新型研发企业，是中国小核酸技术和小核酸制药产业的主要开拓者和领军者。瑞博生物对标国际小核酸技术的创新前沿，致力于小核酸化学修饰和药物递送技术的迭代研发，建立了自主可控、全技术链整合的小核酸药物研发平台，支持小核酸药物从早期研发到产业化的各阶段研究。公司围绕心血管代谢疾病、肝病、肾病以及罕见病，建立了丰富的产品管线。公司坚持差异化靶点和产品布局，拥有国际化的创新研发团队，在全球开展产品研发和商业化，争取早日为患者带来全新的药物治疗手段。更多信息请参见www.ribolia.com。