AAV载体基因治疗平台
嘉因生物基于腺相关病毒（AAV）载体技术开发基因治疗药物，通过优化载体设计和组织特异性靶向策略，递送功能基因以修复或替换缺陷基因。该平台适用于治疗单基因遗传性疾病，重点针对临床验证的适应症如脊髓性肌萎缩症（SMA）和血友病，已在多个临床前和临床试验中展示疗效。
细分行业
融资次数
4
经营范围
一般项目：人体基因诊断与治疗技术开发；技术服务、技术开发、技术咨询、技术交流、技术转让、技术推广；技术进出口；货物进出口；第二类医疗器械销售；第二类医疗器械租赁(除依法须经批准的项目外，凭营业执照依法自主开展经营活动)。许可项目：药品生产；药品进出口(依法须经批准的项目，经相关部门批准后方可开展经营活动，具体经营项目以审批结果为准)。
主营业务
专注于研发和开发基因治疗药物，重点针对罕见病和重大难治疾病，依托独特的AAV技术平台推动创新疗法的全球市场化。
杭州嘉因生物科技有限公司
有限责任公司（自然人投资或控股的法人独资）
￥223万
2019-07-05
ZHENHUA WU
lingyanpang@exegenesisbio.com
浙江省杭州市钱塘新区和享科技中心11幢301、302、401、402室