EXG201
嘉因生物研发的治疗A型血友病的基因治疗候选药物。通过AAV载体递送凝血因子VIII（FVIII）基因，旨在提供持久的凝血因子表达，减少患者出血事件和频繁输注的需求。目前处于临床前开发阶段，专注于改善血友病A患者的长期治疗结果。
EXG102
嘉因生物开发的针对10型莱伯先天性黑蒙症（Leber Congenital Amaurosis Type 10, LCA10）的基因疗法。该产品针对CEP290基因突变，通过AAV载体递送功能基因，治疗因该突变导致的遗传性视网膜疾病。该疗法已获得美国FDA孤儿药资格认定，目前处于临床前或早期临床开发阶段，旨在恢复视力功能。
EXG001-OT
嘉因生物研发的治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的基因治疗候选药物。采用重组腺相关病毒（AAV）载体递送截短的肌营养不良蛋白基因，旨在恢复肌肉组织中的功能性蛋白表达。该产品已进入临床试验阶段，专注于治疗DMD患者，以改善肌肉功能和延缓疾病进展。
融资次数
4
经营范围
一般项目：人体基因诊断与治疗技术开发；技术服务、技术开发、技术咨询、技术交流、技术转让、技术推广；技术进出口；货物进出口；第二类医疗器械销售；第二类医疗器械租赁(除依法须经批准的项目外，凭营业执照依法自主开展经营活动)。许可项目：药品生产；药品进出口(依法须经批准的项目，经相关部门批准后方可开展经营活动，具体经营项目以审批结果为准)。
主营业务
专注于研发和开发基因治疗药物，重点针对罕见病和重大难治疾病，依托独特的AAV技术平台推动创新疗法的全球市场化。
杭州嘉因生物科技有限公司
有限责任公司（自然人投资或控股的法人独资）
￥223万
2019-07-05
ZHENHUA WU
0571-87293725
lingyanpang@exegenesisbio.com
浙江省杭州市钱塘新区和享科技中心11幢301、302、401、402室