AAV基因治疗平台技术
拥有独特的AAV载体设计和优化平台，支持高效、安全地传递治疗基因，适用于多种疾病模型，包括提高载体的组织靶向性、减少免疫原性和增强长期表达效果，以支撑内部管线开发和外部合作。
孤儿药开发
重点研究针对罕见病的基因治疗候选药物，包括针对发病率低但医疗需求高的疾病（如特定遗传性眼病和肌肉退行性疾病），目标是实现Best in class或First in class疗法以满足未被满足的医疗需求。
基因治疗药物研发
专注于利用腺相关病毒（AAV）技术开发基因治疗药物，针对罕见病（孤儿药）和重大疾病，如血友病、眼科疾病（如莱伯氏先天性黑蒙症）、神经肌肉疾病（如脊髓性肌萎缩）和治疗难治性疾病。
融资次数
4
经营范围
一般项目：人体基因诊断与治疗技术开发；技术服务、技术开发、技术咨询、技术交流、技术转让、技术推广；技术进出口；货物进出口；第二类医疗器械销售；第二类医疗器械租赁(除依法须经批准的项目外，凭营业执照依法自主开展经营活动)。许可项目：药品生产；药品进出口(依法须经批准的项目，经相关部门批准后方可开展经营活动，具体经营项目以审批结果为准)。
主营业务
专注于研发和开发基因治疗药物，重点针对罕见病和重大难治疾病，依托独特的AAV技术平台推动创新疗法的全球市场化。
杭州嘉因生物科技有限公司
有限责任公司（自然人投资或控股的法人独资）
￥223万
2019-07-05
ZHENHUA WU
0571-87293725
lingyanpang@exegenesisbio.com
浙江省杭州市钱塘新区和享科技中心11幢301、302、401、402室