基因治疗研发平台解决方案
朗信生物开发的安全、精准的基因替代和基因编辑技术平台，支撑多管线眼部遗传性疾病治疗产品的研发和生产。该平台整合了载体设计、基因编辑工具（如CRISPR）和生产工艺优化，确保高效、可放大的基因药物制造。已应用于多个管线产品，支持IND获批项目的临床试验进展，提升药物开发效率和成功率。
LX101基因治疗解决方案
针对RPE65突变相关遗传性视网膜营养不良（IRD）的基因治疗产品。该产品采用腺相关病毒载体（AAV）介导的基因替代技术，将正常RPE65基因导入患者视网膜细胞，修复致病突变，实现视力恢复。已获得国家药品监督管理局临床试验批准（IND），作为国内首个IRD基因治疗产品进入临床试验。已完成15例患者超过一年随访，数据显示出良好的安全性和疗效趋势，包括改善视力功能和减缓疾病进展。
细分行业
融资次数
3
主营业务
眼部疾病基因治疗产品的研发、临床试验与产业化
启昇（上海）生物科技有限公司
有限责任公司(港澳台法人独资)
$5,000万
2020-04-09
汪枫桦
021-50770353
guobeibei@innostellarbio.com
中国（上海）自由贸易试验区张衡路1077号2幢二层B216、B218单元