创新药物开发与产业化
建立研发团队和生产平台,推进IND批件获批产品(如LX101)的临床开发与产业化,与国内外临床医学科学家合作提升效率和质量,推动基因治疗成果转化。
眼部疾病基因治疗
以眼部疾病为突破点,聚焦遗传性和慢性眼病领域,开发管线产品如LX101(用于治疗RPE65突变相关IRD),已完成临床试验随访,并进行多管线扩展。
基因治疗创新药物研发
公司专注于利用基因替代和基因编辑技术开发治疗方法,针对遗传性疾病如遗传性视网膜营养不良(IRD)进行研发,构建安全、精准的基因治疗平台,实现临床应用。