CRISPR基因编辑技术
该技术基于CRISPR-Cas系统进行精确基因组编辑，用于修正单核苷酸突变或小型基因缺陷。朗信生物在开发中应用高保真Cas酶和导向RNA优化系统，结合眼部特异性递送平台，以减少脱靶效应并提高编辑精度。创新点在于整合精准递送以提高靶向性，适用于治疗难治性遗传疾病。
腺相关病毒（AAV）载体介导的基因替代技术
该技术利用腺相关病毒（AAV）作为载体，将功能性基因递送至目标细胞，以替代缺陷基因。在朗信生物的实现中，针对眼部疾病如遗传性视网膜营养不良（IRD），公司优化了AAV血清型（例如AAV2）和启动子设计，实现高特异性的视网膜靶向递送，降低免疫原性和脱靶风险。创新点包括载体衣壳工程改良和精准组织特异性表达，已在临床试验中验证其安全性和疗效趋势。