慢性乙型肝炎基因编辑疗法
针对威胁人类健康的慢性乙型肝炎，辉大基因开发基于CRISPR的基因编辑疗法，靶向HBV cccDNA以实现病毒清除。整合药物靶点筛选和动物毒理评价，优化编辑策略以减少肝细胞损伤，工艺开发确保临床级生产。该方案在临床前模型中展示出高效病毒负荷降低效果。
莱伯先天性黑蒙（LCA）基因编辑疗法
辉大基因利用CRISPR-Cas基因编辑技术，针对RPE65基因突变导致的莱伯先天性黑蒙（LCA），进行精确基因校正。方案涵盖药物优化、体外细胞模型和动物药理评价，已证明在视网膜细胞中高效修复突变并恢复视觉功能。工艺开发聚焦于生产稳定性和规模化。
脊髓性肌萎缩症（SMA）基因替代疗法
辉大基因开发的基于腺相关病毒（AAV9）载体的基因疗法，通过递送功能性SMN1基因，针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的单基因突变，提供一次性治疗方案。该方案整合了药物靶点筛选、载体优化、动物药理毒理评价及药物工艺开发等全流程，临床前研究显示在动物模型中能高效恢复运动神经元功能并降低毒性风险。
融资次数
4
员工数量
100-499人
专利数量
43
经营范围
从事生物、医疗、农业科技领域内的技术开发、技术转让、技术咨询、技术服务，实验室设备、化工原料及产品（除危险化学品、监控化学品、民用爆炸物品、易制毒化学品）的销售，从事货物及技术的进出口业务。【依法须经批准的项目，经相关部门批准后方可开展经营活动】
主营业务
辉大基因的核心业务是研发和生产基于基因编辑与基因替代技术的治疗药物，专注于罕见单基因遗传病及慢性病的创新疗法开发，通过一体化技术平台实现从药物发现到临床前阶段的转化。
辉大（上海）生物科技有限公司
有限责任公司(自然人投资或控股)
2018-10-31
姚璇
bd@huidagene.com
中国（上海）自由贸易试验区巴圣路160号7号楼1单元1002室