全链条药物开发平台
辉大基因构建了集成化平台，包括AI驱动的药物靶点筛选、基因药物序列优化（如密码子优化和启动子工程）、动物药理毒理评价系统（基于转基因动物模型）以及cGMP级药物工艺开发。创新点在于开发了高通量体外评估系统，结合单细胞测序，快速预测体内药效和安全性，加速临床前转化。
基因替代疗法平台
采用优化的腺相关病毒（AAV）载体系统，辉大基因开发了多血清型AAV载体库（如AAV9和AAVrh10变体），通过创新工艺提高载体纯度和感染效率，实现治疗性基因的长期稳定表达。创新点在于载体表面工程修饰，减少免疫原性和中和抗体反应，结合非病毒递送方法扩大应用范围。
基因编辑技术平台
辉大基因基于CRISPR-Cas系统进行优化开发，重点包括其专有的miniCas技术（一种小型化Cas酶），通过减小载体尺寸（如AAV载体）实现高效递送，并结合高保真Cas变异体显著降低脱靶效应。创新点在于系统集成了机器学习辅助的sgRNA设计，提升编辑精准度，适用于复杂遗传突变的纠正。
融资次数
4
员工数量
100-499人
专利数量
43
经营范围
从事生物、医疗、农业科技领域内的技术开发、技术转让、技术咨询、技术服务，实验室设备、化工原料及产品（除危险化学品、监控化学品、民用爆炸物品、易制毒化学品）的销售，从事货物及技术的进出口业务。【依法须经批准的项目，经相关部门批准后方可开展经营活动】
主营业务
辉大基因的核心业务是研发和生产基于基因编辑与基因替代技术的治疗药物，专注于罕见单基因遗传病及慢性病的创新疗法开发，通过一体化技术平台实现从药物发现到临床前阶段的转化。
辉大（上海）生物科技有限公司
有限责任公司(自然人投资或控股)
2018-10-31
姚璇
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中国（上海）自由贸易试验区巴圣路160号7号楼1单元1002室