生产工艺开发
开发基因治疗药物的GMP生产工艺，优化病毒载体（如AAV）的生产、纯化、质控和规模放大流程，确保产品的一致性和可扩展性。包括载体工程、细胞培养优化和下游纯化技术开发。
临床前开发
包括动物药理和毒理评价体系，通过体内外模型测试药物安全性与有效性，执行药代动力学、毒理学和免疫原性研究，确保候选药物满足临床前监管要求。涵盖基因载体的递送系统优化和生物分布评估。
基因治疗药物研发
专注于开发罕见单基因遗传病（如Leber先天性黑朦、血友病等）和慢性病（如神经退行性疾病）的基因替代与基因编辑疗法。涉及药物靶点筛选、分子优化和先导化合物设计，基于CRISPR-Cas9等先进技术平台进行疾病模型的验证与治疗策略开发。
融资次数
4
员工数量
100-499人
专利数量
43
经营范围
从事生物、医疗、农业科技领域内的技术开发、技术转让、技术咨询、技术服务，实验室设备、化工原料及产品（除危险化学品、监控化学品、民用爆炸物品、易制毒化学品）的销售，从事货物及技术的进出口业务。【依法须经批准的项目，经相关部门批准后方可开展经营活动】
主营业务
辉大基因的核心业务是研发和生产基于基因编辑与基因替代技术的治疗药物，专注于罕见单基因遗传病及慢性病的创新疗法开发，通过一体化技术平台实现从药物发现到临床前阶段的转化。
辉大（上海）生物科技有限公司
有限责任公司(自然人投资或控股)
￥100万
2018-10-31
姚璇
021-80118181
bd@huidagene.com
中国（上海）自由贸易试验区巴圣路160号7号楼1单元1002室