ANISPR RNA编辑疗法
一种创新的基于ASO的RNA编辑技术平台，利用反义寡核苷酸诱导RNA水平的编辑效应。该技术通过在特定位点招募内源性编辑酶，实现核苷酸的精确纠正，而不改变DNA序列，适用于纠正点突变相关的遗传病。例如，针对SCA3项目，旨在修复ATXN3基因的突变位点，减少致病性多聚谷氨酰胺扩展。
5D-ASO RNA剪接调控平台
安天圣施开发的新一代反义寡核苷酸（ASO）技术，专门设计用于干预RNA剪接过程。该平台通过优化寡核苷酸序列结构，增强对致病性剪接事件的调制能力，旨在治疗因RNA剪接缺陷导致的遗传性疾病。例如，针对DMD项目，通过纠正Dystrophin基因的异常剪接来恢复功能性蛋白表达。