ANISPR
一种新型的反义寡核苷酸诱导RNA编辑技术,利用ASO引导编辑酶(如ADAR酶)在特定RNA位点实现序列编辑。核心技术通过结合ASO的靶向能力和RNA编辑机制,直接修正RNA中的点突变或移码错误,避免永久性基因改变的风险。创新点在于开发出高度可编程的编辑体系,支持单碱基水平的高精度修复,为遗传性神经系统疾病提供高效治疗策略。
5D-ASO
一种新一代的反义寡核苷酸技术,专门针对RNA剪接调控进行优化。核心技术通过创新性的多维设计(如序列长度、化学修饰、靶点亲和力等参数),增强对pre-mRNA剪接的精确干预,修正因剪接错误导致的疾病相关基因表达。创新点在于结合高通量筛选和计算模型,提升目标选择性并减少脱靶效应,适用于复杂剪接调控场景。