临床试验推进
公司推进多个针对遗传疾病的ASO药物项目进入临床试验阶段。目前，DMD和SCA3项目的药物研发已取得重要进展，包括在动物模型和早期临床数据中展示效果，目标是尽快将新药推向市场。
ASO技术平台开发
公司在ASO领域拥有核心知识产权和技术优势，包括新一代干预RNA剪接的5D-ASO技术和新型ASO诱导RNA编辑的ANISPR技术。这些技术优化了ASO的靶向性、安全性和疗效，适用于各类以RNA为靶点的治疗需求，旨在提升药物开发效率和成功率。
RNA靶向药物研发
公司专注于利用反义寡核苷酸（ASO）技术，靶向RNA剪接和RNA编辑的异常，研发创新药物。该业务针对遗传性疾病，如杜氏肌营养不良症（DMD）和脊髓小脑性共济失调3型（SCA3），目前已有多个药物项目处于临床前和临床开发阶段，旨在调节基因表达以治疗疾病。