基于脂质纳米颗粒(LNP)和非病毒载体的体内基因编辑平台
该平台利用脂质纳米颗粒(LNP)和其他非病毒载体技术，实现体内基因编辑产品的开发，致力于为全球患者提供终生只需一次用药且具备成本优势的创新治疗方案。平台符合ICH指导原则，支持从早期研发、临床前研究、临床试验直至商业批准的全流程开发。
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