全流程药物开发平台
构建符合ICH国际标准的研发体系,支持从靶点发现、临床前研究到临床试验及商业化的全链条开发。
体内基因编辑疗法开发
聚焦单次给药终身有效的基因治疗方案研发,覆盖遗传疾病、罕见病等领域,通过体内基因编辑实现永久性治疗。
非病毒载体基因编辑系统
研究除LNP外的其他非病毒载体技术,如聚合物或肽类载体,实现高效、低免疫原性的基因编辑工具输送。
基于LNP的基因编辑技术
开发脂质纳米粒(LNP)递送系统,用于体内基因编辑疗法的靶向递送,提高治疗精准度和安全性。