产品&解决方案
此方案采用正序生物开发的碱基编辑器（例如CBE或ABE工具），针对镰状细胞病相关的血红蛋白基因突变进行靶向修复。通过设计向导RNA引导编辑组件作用于患者干细胞，精准修正导致红细胞变形的HB S突变位点，从而改善缺氧状况和血管阻塞问题。治疗过程包括细胞采集、编辑优化和回输，强调低风险和高效率。适用于镰状细胞病患者的基因水平干预。
该解决方案利用正序生物研发的碱基编辑技术（基于CRISPR-Cas9衍生的ABE系统），针对β-珠蛋白基因的点突变进行精准纠正。治疗过程包括提取患者造血干细胞，在体外使用编辑工具修复HBB基因突变后，回输患者体内，以恢复正常的血红蛋白生产。技术聚焦于直接修改特定碱基，无需双链DNA断裂，减少了传统基因编辑的潜在风险。适用于β-地中海贫血患者群体的临床治疗。
该候选产品是正序生物开发的另一种碱基编辑基因治疗项目，专门针对镰状细胞病。技术原理类似CS-001，运用碱基编辑技术对患者的造血干细胞进行改造，纠正HBB基因上的特定突变（如E6V位点），从而修复血红蛋白结构，缓解红细胞变形和缺血症状。该方法旨在实现高效且低脱靶效应的基因修复，减少疾病相关并发症。目前该项目处于早期研发阶段，计划进行临床前模型验证，以推动进入临床试验。
CS-001是正序生物研发的一种碱基编辑基因治疗候选产品，专门针对β-地中海贫血疾病。该产品基于新型的碱基编辑技术，通过对患者造血干细胞中的β-珠蛋白基因进行精确的单碱基修改，修复突变位点（如HBB基因的点突变），以恢复正常的血红蛋白合成功能。治疗方法避免了传统CRISPR技术导致的DNA双链断裂风险，从而提高了治疗的安全性和精准性。该产品旨在通过一次性治疗为患者提供长期甚至终身疗效，目前处于临床前研究阶段，目标适应症包括重型β-地中海贫血。
融资次数
3
员工数量
小于50人
公司简介
正序生物是一家运用新型基因编辑技术-碱基编辑治疗人类疾病的高科技生物医药企业，专注于生物科技创新和开发突破性疗法，造福人类健康。正序生物依托来自上海科技大学、中国科学院和武汉大学的创始人科研团队研究进展，汇集国内外顶尖大学、研究机构的科学研究型人才以及在国内外知名药企拥有多年从业经验的专业团队，致力于打造国内顶尖、国际一流的基因编辑治疗平台，为解除遗传性疾病/罕见病患者的病痛以及人类健康事业而奋斗。
经营范围
一般项目：技术服务、技术开发、技术咨询、技术交流、技术转让、技术推广；人体基因诊断与治疗技术开发；工程和技术研究和试验发展；实验分析仪器销售；仪器仪表销售；化工产品销售（不含许可类化工产品）；软件销售（除依法须经批准的项目外，凭营业执照依法自主开展经营活动）。许可项目：技术进出口；货物进出口；进出口代理（依法须经批准的项目，经相关部门批准后方可开展经营活动，具体经营项目以相关部门批准文件或许可证件为准）。
主营业务
开发和商业化基于碱基编辑技术的基因治疗方法，针对遗传性疾病和罕见病，为患者提供创新疗法并推动医疗健康进步。
正序（上海）生物科技有限公司
有限责任公司(自然人投资或控股)
￥230万
2020-08-18
陈佳
021-68880657
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上海市嘉定区叶城路1288号6幢J2601室