针对镰状细胞病的碱基编辑疗法
该候选产品是正序生物开发的另一种碱基编辑基因治疗项目，专门针对镰状细胞病。技术原理类似CS-001，运用碱基编辑技术对患者的造血干细胞进行改造，纠正HBB基因上的特定突变（如E6V位点），从而修复血红蛋白结构，缓解红细胞变形和缺血症状。该方法旨在实现高效且低脱靶效应的基因修复，减少疾病相关并发症。目前该项目处于早期研发阶段，计划进行临床前模型验证，以推动进入临床试验。
CS-001
CS-001是正序生物研发的一种碱基编辑基因治疗候选产品，专门针对β-地中海贫血疾病。该产品基于新型的碱基编辑技术，通过对患者造血干细胞中的β-珠蛋白基因进行精确的单碱基修改，修复突变位点（如HBB基因的点突变），以恢复正常的血红蛋白合成功能。治疗方法避免了传统CRISPR技术导致的DNA双链断裂风险，从而提高了治疗的安全性和精准性。该产品旨在通过一次性治疗为患者提供长期甚至终身疗效，目前处于临床前研究阶段，目标适应症包括重型β-地中海贫血。
融资次数
3
员工数量
小于50人
经营范围
一般项目：技术服务、技术开发、技术咨询、技术交流、技术转让、技术推广；人体基因诊断与治疗技术开发；工程和技术研究和试验发展；实验分析仪器销售；仪器仪表销售；化工产品销售（不含许可类化工产品）；软件销售（除依法须经批准的项目外，凭营业执照依法自主开展经营活动）。许可项目：技术进出口；货物进出口；进出口代理（依法须经批准的项目，经相关部门批准后方可开展经营活动，具体经营项目以相关部门批准文件或许可证件为准）。
主营业务
开发和商业化基于碱基编辑技术的基因治疗方法，针对遗传性疾病和罕见病，为患者提供创新疗法并推动医疗健康进步。
正序（上海）生物科技有限公司
有限责任公司(自然人投资或控股)
￥230万
2020-08-18
陈佳
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