碱基编辑治疗镰状细胞病
此方案采用正序生物开发的碱基编辑器（例如CBE或ABE工具），针对镰状细胞病相关的血红蛋白基因突变进行靶向修复。通过设计向导RNA引导编辑组件作用于患者干细胞，精准修正导致红细胞变形的HB S突变位点，从而改善缺氧状况和血管阻塞问题。治疗过程包括细胞采集、编辑优化和回输，强调低风险和高效率。适用于镰状细胞病患者的基因水平干预。
碱基编辑治疗β-地中海贫血
该解决方案利用正序生物研发的碱基编辑技术（基于CRISPR-Cas9衍生的ABE系统），针对β-珠蛋白基因的点突变进行精准纠正。治疗过程包括提取患者造血干细胞，在体外使用编辑工具修复HBB基因突变后，回输患者体内，以恢复正常的血红蛋白生产。技术聚焦于直接修改特定碱基，无需双链DNA断裂，减少了传统基因编辑的潜在风险。适用于β-地中海贫血患者群体的临床治疗。
融资次数
3
员工数量
小于50人
经营范围
一般项目：技术服务、技术开发、技术咨询、技术交流、技术转让、技术推广；人体基因诊断与治疗技术开发；工程和技术研究和试验发展；实验分析仪器销售；仪器仪表销售；化工产品销售（不含许可类化工产品）；软件销售（除依法须经批准的项目外，凭营业执照依法自主开展经营活动）。许可项目：技术进出口；货物进出口；进出口代理（依法须经批准的项目，经相关部门批准后方可开展经营活动，具体经营项目以相关部门批准文件或许可证件为准）。
主营业务
开发和商业化基于碱基编辑技术的基因治疗方法，针对遗传性疾病和罕见病，为患者提供创新疗法并推动医疗健康进步。
正序（上海）生物科技有限公司
有限责任公司(自然人投资或控股)
￥230万
2020-08-18
陈佳
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上海市嘉定区叶城路1288号6幢J2601室