产品&解决方案
一种新型的反义寡核苷酸诱导RNA编辑技术，利用ASO引导编辑酶（如ADAR酶）在特定RNA位点实现序列编辑。核心技术通过结合ASO的靶向能力和RNA编辑机制，直接修正RNA中的点突变或移码错误，避免永久性基因改变的风险。创新点在于开发出高度可编程的编辑体系，支持单碱基水平的高精度修复，为遗传性神经系统疾病提供高效治疗策略。
一种新一代的反义寡核苷酸技术，专门针对RNA剪接调控进行优化。核心技术通过创新性的多维设计（如序列长度、化学修饰、靶点亲和力等参数），增强对pre-mRNA剪接的精确干预，修正因剪接错误导致的疾病相关基因表达。创新点在于结合高通量筛选和计算模型，提升目标选择性并减少脱靶效应，适用于复杂剪接调控场景。
公司推进多个针对遗传疾病的ASO药物项目进入临床试验阶段。目前，DMD和SCA3项目的药物研发已取得重要进展，包括在动物模型和早期临床数据中展示效果，目标是尽快将新药推向市场。
公司在ASO领域拥有核心知识产权和技术优势，包括新一代干预RNA剪接的5D-ASO技术和新型ASO诱导RNA编辑的ANISPR技术。这些技术优化了ASO的靶向性、安全性和疗效，适用于各类以RNA为靶点的治疗需求，旨在提升药物开发效率和成功率。
公司专注于利用反义寡核苷酸（ASO）技术，靶向RNA剪接和RNA编辑的异常，研发创新药物。该业务针对遗传性疾病，如杜氏肌营养不良症（DMD）和脊髓小脑性共济失调3型（SCA3），目前已有多个药物项目处于临床前和临床开发阶段，旨在调节基因表达以治疗疾病。
一种创新的基于ASO的RNA编辑技术平台，利用反义寡核苷酸诱导RNA水平的编辑效应。该技术通过在特定位点招募内源性编辑酶，实现核苷酸的精确纠正，而不改变DNA序列，适用于纠正点突变相关的遗传病。例如，针对SCA3项目，旨在修复ATXN3基因的突变位点，减少致病性多聚谷氨酰胺扩展。
安天圣施开发的新一代反义寡核苷酸（ASO）技术，专门设计用于干预RNA剪接过程。该平台通过优化寡核苷酸序列结构，增强对致病性剪接事件的调制能力，旨在治疗因RNA剪接缺陷导致的遗传性疾病。例如，针对DMD项目，通过纠正Dystrophin基因的异常剪接来恢复功能性蛋白表达。
融资次数
3
员工数量
-
专利数量
2
公司简介
苏州安天圣施医药科技有限公司，位于苏州工业园区，公司系中国首个以RNA剪接和 RNA 编辑为靶标研发反义寡核苷酸（antisense oligonucleotide, ASO）药物的公司，拥有多项国际最新 ASO 技术。公司有多个项目在推进中，其中针对DMD（杜氏肌营养不良症）、SCA3（脊髓小脑性共济失调3型）等疾病的药物研发已取得重要进展。公司创始人华益民是ASO药物领域全球顶级的科学家，是全球销售最多小核酸药物诺西那生（Nusinersen, 商品名Spinraza）的主要发明人。公司在原有技术基础上优化升级，发明了新一代干预RNA剪接的5D-ASO和新型ASO诱导RNA编辑的ANISPR等以ASO为核心的新药研发技术。
经营范围
从事生物医药领域内的技术开发、技术转让、技术咨询、技术服务。（依法须经批准的项目，经相关部门批准后方可开展经营活动）
主营业务
主营业务是研发以反义寡核苷酸为核心的创新药物，专注于靶向RNA剪接和RNA编辑机制，用于治疗遗传性疾病。
苏州安天圣施医药科技有限公司
有限责任公司（外商投资、非独资）
￥911万
2017-04-01
HUA YIMIN
025-85396005
1067940739@qq.com
中国（江苏）自由贸易试验区苏州片区苏州工业园区星湖街218号A1北座3楼H56