5D-ASO RNA剪接调控平台
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产品详情
安天圣施开发的新一代反义寡核苷酸(ASO)技术,专门设计用于干预RNA剪接过程。该平台通过优化寡核苷酸序列结构,增强对致病性剪接事件的调制能力,旨在治疗因RNA剪接缺陷导致的遗传性疾病。例如,针对DMD项目,通过纠正Dystrophin基因的异常剪接来恢复功能性蛋白表达。
融资次数
3
员工数量
-
专利数量
2
公司简介
苏州安天圣施医药科技有限公司,位于苏州工业园区,公司系中国首个以RNA剪接和 RNA 编辑为靶标研发反义寡核苷酸(antisense oligonucleotide, ASO)药物的公司,拥有多项国际最新 ASO 技术。公司有多个项目在推进中,其中针对DMD(杜氏肌营养不良症)、SCA3(脊髓小脑性共济失调3型)等疾病的药物研发已取得重要进展。公司创始人华益民是ASO药物领域全球顶级的科学家,是全球销售最多小核酸药物诺西那生(Nusinersen, 商品名Spinraza)的主要发明人。公司在原有技术基础上优化升级,发明了新一代干预RNA剪接的5D-ASO和新型ASO诱导RNA编辑的ANISPR等以ASO为核心的新药研发技术。
经营范围
从事生物医药领域内的技术开发、技术转让、技术咨询、技术服务。(依法须经批准的项目,经相关部门批准后方可开展经营活动)
主营业务
主营业务是研发以反义寡核苷酸为核心的创新药物,专注于靶向RNA剪接和RNA编辑机制,用于治疗遗传性疾病。
苏州安天圣施医药科技有限公司
有限责任公司(外商投资、非独资)
¥911万
2017-04-01
HUA YIMIN
025-85396005
1067940739@qq.com
中国(江苏)自由贸易试验区苏州片区苏州工业园区星湖街218号A1北座3楼H56