GC301
GC301是锦篮基因开发的另一个AAV载体基因治疗候选药物，针对庞贝病（Pompe Disease）。该药物旨在通过递送酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）基因，来替代缺失的酶活性，减少糖原积累在肌肉和神经细胞中，从而改善患者的心肌肥厚、呼吸障碍等核心症状。目前该药物处于临床前开发阶段，目标是在未来应用于婴儿型和晚发型庞贝病患者，相关研究已通过多个学术会议公开报告。
GC101
GC101是锦篮基因自主研发的一款重组腺相关病毒（AAV）载体基因治疗药物，针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的1型患者。该药物通过AAV9载体递送人运动神经元生存基因1（SMN1），以增加SMN蛋白的表达，从而改善神经肌肉功能、延长患者生存期并减轻症状。该产品已在中国进入临床试验阶段（如临床试验注册号：CTR20212638），适用于新生儿至成人患者，是目前研发管线中的重点项目。
融资次数
7
员工数量
50-99人
专利数量
26
经营范围
一般项目：技术服务、技术开发、技术咨询、技术交流、技术转让、技术推广；医学研究和试验发展；会议及展览服务；社会经济咨询服务；信息咨询服务（不含许可类信息咨询服务）；科技中介服务。（除依法须经批准的项目外，凭营业执照依法自主开展经营活动）（不得从事国家和本市产业政策禁止和限制类项目的经营活动。）
主营业务
利用基因替代、基因调控等技术平台，研发、生产及申报用于治疗罕见单基因遗传病（如SMA、庞贝病等）的创新型基因治疗药物，提供从临床前研究到临床开发的全链条解决方案。
北京锦篮基因科技有限公司
其他有限责任公司
￥980万
2018-06-08
吴小兵
fengyuxin@bj-genecradle.com
北京市北京经济技术开发区经海三路35号院3号楼4层428室