产品&解决方案
锦篮基因独立研发针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法GC101，该药物采用AAV9载体携带SMN1基因。从2019年起，锦篮基因与多中心医疗研究机构合作，如北京大学第一医院和中国医学科学院北京协和医院，进行临床前研究，包括动物模型安全性和有效性评估。2022年，该项目获得NMPA的临床试验批准（IND），进入I/II期临床试验阶段，服务对象为SMA患者群体和研究合作伙伴，通过招募患者进行多中心试验，验证疗法对运动功能恢复的效果。
锦篮基因服务了和元生物技术（上海）股份有限公司，为其提供AAV（腺相关病毒）载体的工艺开发和GMP（良好生产规范）生产服务。该项目于2021年启动，针对和元生物的基因治疗产品研发需求，具体包括载体设计、生产工艺放大优化、质量控制测试以及技术转移支持。锦篮基因通过经验证的AAV技术平台，帮助和元生物加速药物申报流程，确保产品符合国家药品监督管理局（NMPA）的监管要求，助力基因治疗产品进入临床试验阶段。
开发针对如家族性高脂血症（如高甘油三酯血症）、戈谢病等遗传性代谢疾病的基因治疗产品，通过基因转移技术修正代谢缺陷。
重点布局脊髓性肌萎缩症（SMA）、庞贝病（GSD II）、高雪氏病（GSD I）等单基因遗传性罕见病的基因治疗药物开发。相关产品管线已在国家药品审评中心（CDE）或中国临床试验注册中心（ChiCTR）公示进入临床试验阶段。
专注于开发基于病毒载体（如腺相关病毒AAV）的基因治疗药物，针对单基因遗传缺陷导致的罕见病和重大疾病进行治疗性干预。
利用AAV载体递送凝血因子IX或VIII基因，治疗A型或B型血友病。方案涵盖载体工程化设计、基因表达调控及给药策略优化，旨在恢复凝血功能，减少出血风险。通过临床前研究和临床试验验证疗效与安全性。
该方案基于腺相关病毒（AAV）载体技术，研发针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因治疗药物，通过递送功能性SMN1基因修复运动神经元缺失。内容包括载体设计优化、大规模生产流程开发、临床前动物模型测试及临床阶段推进，专注于实现一次性静脉给药的治疗效果。
GC301是锦篮基因开发的另一个AAV载体基因治疗候选药物，针对庞贝病（Pompe Disease）。该药物旨在通过递送酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）基因，来替代缺失的酶活性，减少糖原积累在肌肉和神经细胞中，从而改善患者的心肌肥厚、呼吸障碍等核心症状。目前该药物处于临床前开发阶段，目标是在未来应用于婴儿型和晚发型庞贝病患者，相关研究已通过多个学术会议公开报告。
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融资次数
7
员工数量
50-99人
专利数量
26
公司简介
北京锦篮基因科技有限公司是一家专业从事基因治疗药物研发的基因技术公司。目前研发管线里的新药研发项目20余项，涉及遗传病、感染性疾病、神经系统疾病、血液病、代谢性疾病、眼科疾病等。
经营范围
一般项目：技术服务、技术开发、技术咨询、技术交流、技术转让、技术推广；医学研究和试验发展；会议及展览服务；社会经济咨询服务；信息咨询服务（不含许可类信息咨询服务）；科技中介服务。（除依法须经批准的项目外，凭营业执照依法自主开展经营活动）（不得从事国家和本市产业政策禁止和限制类项目的经营活动。）
主营业务
利用基因替代、基因调控等技术平台，研发、生产及申报用于治疗罕见单基因遗传病（如SMA、庞贝病等）的创新型基因治疗药物，提供从临床前研究到临床开发的全链条解决方案。
北京锦篮基因科技有限公司
其他有限责任公司
￥980万
2018-06-08
吴小兵
010-56315176
fengyuxin@bj-genecradle.com
北京市北京经济技术开发区经海三路35号院3号楼4层428室