脊髓性肌萎缩症基因疗法GC101开发
锦篮基因独立研发针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法GC101，该药物采用AAV9载体携带SMN1基因。从2019年起，锦篮基因与多中心医疗研究机构合作，如北京大学第一医院和中国医学科学院北京协和医院，进行临床前研究，包括动物模型安全性和有效性评估。2022年，该项目获得NMPA的临床试验批准（IND），进入I/II期临床试验阶段，服务对象为SMA患者群体和研究合作伙伴，通过招募患者进行多中心试验，验证疗法对运动功能恢复的效果。
与和元生物的AAV载体工艺开发合作
锦篮基因服务了和元生物技术（上海）股份有限公司，为其提供AAV（腺相关病毒）载体的工艺开发和GMP（良好生产规范）生产服务。该项目于2021年启动，针对和元生物的基因治疗产品研发需求，具体包括载体设计、生产工艺放大优化、质量控制测试以及技术转移支持。锦篮基因通过经验证的AAV技术平台，帮助和元生物加速药物申报流程，确保产品符合国家药品监督管理局（NMPA）的监管要求，助力基因治疗产品进入临床试验阶段。
融资次数
7
员工数量
50-99人
专利数量
26
经营范围
一般项目：技术服务、技术开发、技术咨询、技术交流、技术转让、技术推广；医学研究和试验发展；会议及展览服务；社会经济咨询服务；信息咨询服务（不含许可类信息咨询服务）；科技中介服务。（除依法须经批准的项目外，凭营业执照依法自主开展经营活动）（不得从事国家和本市产业政策禁止和限制类项目的经营活动。）
主营业务
利用基因替代、基因调控等技术平台，研发、生产及申报用于治疗罕见单基因遗传病（如SMA、庞贝病等）的创新型基因治疗药物，提供从临床前研究到临床开发的全链条解决方案。
北京锦篮基因科技有限公司
其他有限责任公司
￥980万
2018-06-08
吴小兵
fengyuxin@bj-genecradle.com
北京市北京经济技术开发区经海三路35号院3号楼4层428室