一、核心定位与适应症

作为中国首个且唯一覆盖成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）/ 组织细胞肿瘤、**2 岁及以上儿童青少年 Ⅰ 型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）** 双适应症的药物，它填补了国内相关罕见病领域的治疗空白：

成人 LCH / 组织细胞肿瘤：针对既往无标准一线方案、化疗复发率高的罕见血液肿瘤，Ⅱ 期临床显示客观缓解率（ORR）达 82.8%，中位至缓解时间仅 2.9 个月；

儿童 NF1-PN：适配无法手术 / 术后残留的丛状神经纤维瘤患儿，Ⅱ 期数据显示 ORR 为 60.5%，92.9% 患者疼痛评分降幅≥2 分，78.6% 实现疼痛完全缓解。

二、药物机制与优势

作为 MEK1/2 抑制剂，它通过阻断 MAPK 信号通路异常激活发挥抗肿瘤作用，具备三大特点：

高选择性 + 低药物相互作用：强效抑制 MEK1/2，且代谢不依赖 CYP 酶（由 UGT 介导），食物、轻中度肝肾功能不全对药效无显著影响；

长半衰期 + 每日一次给药：成人 8mg / 日、儿童 5mg/m²/ 日的推荐剂量下，半衰期达 30.4 小时，患者依从性高；

安全性良好：成人最常见不良反应为血肌酸磷酸激酶升高（44.7%）、皮疹（38.4%），≥3 级不良事件以毛囊炎（13.2%）为主；儿童常见不良反应为血乳酸脱氢酶升高（47.1%），≥3 级事件发生率仅 2.3%，无严重心功能影响。

三、临床进展与扩展应用

目前已在多个适应症推进临床：

Ⅲ 期阶段：成人 NF1-PN、儿童低级别脑胶质瘤（pLGG）；

Ⅱ 期阶段：颅外动静脉畸形、儿童 LCH；

其中成人 NF1-PN、儿童 LCH 已被纳入国家药监局 “突破性治疗药物程序”。