靶点验证与药效学平台
该平台整合分子生物学和药理学方法,针对脑疾病潜在靶点进行系统性验证,创新点在于高通量筛选结合多组学分析(如转录组和蛋白质组),量化药物疗效与安全性,提供可靠临床前数据。
脑疾病临床前模型平台
该平台利用动物模型(如转基因小鼠和非人灵长类动物)模拟神经退行性疾病,提供高度拟真的临床前疾病建模,创新点在于结合遗传编辑技术(如CRISPR)创建特定突变模型,用于药物筛选和机制研究。
病毒载体技术平台
该平台专注于腺相关病毒(AAV)载体的研发与生产,通过载体工程优化实现对脑组织的精准靶向递送,创新点包括提高载体穿透血脑屏障的能力和细胞特异性表达,降低免疫原性,确保治疗基因的高效传递。