基因编辑疗法针对家族性阿尔兹海默症(FAD)
Editact开发的'一对多'基因编辑疗法,是一种基于CRISPR-Cas技术的治疗方法,用于校正家族性阿尔兹海默症相关基因(如APP、PSEN1或PSEN2基因)的致病突变。该疗法利用腺相关病毒(AAV)载体递送基因编辑器,一次性针对多个突变位点设计,以预防或逆转疾病进展。通过香港科技大学神经系统疾病全国重点实验室的转化,该方案已进入临床前研究阶段,并计划开展人类试验,旨在根除FAD的遗传根源。