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基因编辑疗法针对家族性阿尔兹海默症(FAD)
Editact开发的'一对多'基因编辑疗法,是一种基于CRISPR-Cas技术的治疗方法,用于校正家族性阿尔兹海默症相关基因(如APP、PSEN1或PSEN2基因)的致病突变。该疗法利用腺相关病毒(AAV)载体递送基因编辑器,一次性针对多个突变位点设计,以预防或逆转疾病进展。通过香港科技大学神经系统疾病全国重点实验室的转化,该方案已进入临床前研究阶段,并计划开展人类试验,旨在根除FAD的遗传根源。
主营业务
开发并商业化针对家族性阿尔兹海默症的基因编辑疗法,通过创新技术提供根治性治疗方案,惠及全球患者群体。
公司全称
源至德生物醫藥有限公司
公司类型
私人股份有限公司
成立时间
2023-12-06