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体内靶向递送环状mRNA(cmRNA)重编程免疫细胞的技术体系。核心技术为LNP(脂质纳米粒)递送系统介导的cmRNA定向表达:通过表面配体修饰实现特定免疫细胞靶向,释放携带CAR基因的环状mRNA在体内原位生成CAR-T/M细胞,绕开体外复杂制备流程。关键突破在于新型LNP配体设计实现细胞类型特异性转染及cmRNA的持续表达。
基于深度学习的环状RNA生物信息学平台,结合CNN(卷积神经网络)与Transformer架构。创新点在于建立专有算法模型预测环化效率与功能表达关联性:输入序列经特征提取(序列保守性、局部GC含量、潜在二级结构),通过多任务网络输出最优环化位点、UTR设计方案及翻译效率评分,指导序列工程化改造。
专有环状RNA骨架优化技术,基于系统进化设计特定的非重复序列UTR(非翻译区)结构。核心创新在于创建的通用型稳定表达框架,通过UTR中嵌入的天然RNA稳定元件(如已验证的RNA二级结构模体),显著提升环状RNA在体内的半衰期及翻译效率,克服天然circRNA表达量低的瓶颈。
专利酶促环化技术,利用特定核酸内切酶/连接酶系统实现线性mRNA高效、无痕成环。创新点在于优化的切割与连接反应条件设计,最大化保持编码序列完整性,避免引入影响翻译效率或免疫原性的非天然接头序列,实现接近天然环状RNA的结构特征。
公司布局了差异化研发管线,包括基于环状mRNA的体内CAR细胞疗法(InVivo-cmRNA-CARx)、多功能融合蛋白和治疗性疫苗,重点在体内CAR细胞疗法领域取得关键突破,旨在解决现有CAR细胞疗法的高成本和低可及性临床痛点,提供变革性解决方案。
公司自主研发了Hi-Scarless-PIETM和Uni-cRNATM等全球领先的mRNA环化底层专利技术(已提交国内及PCT专利),并构建了基于AI深度学习的环状mRNA设计与优化平台ByternaStudioTM,专注于环状mRNA的底层技术创新与工具开发。
InVivo-cmRNA-CARx是一项基于环状mRNA的体内CAR细胞疗法技术。该技术通过将环状mRNA直接递送至患者体内,实现在体内原位生成表达嵌合抗原受体(CAR)的免疫细胞(如T细胞),避免了传统体外细胞培养和基因编辑过程。这旨在显著降低CAR-T疗法的成本和制造复杂性,同时提高可及性和安全性,特别适用于癌症治疗。
ByternaStudioTM是一个基于人工智能深度学习的环状mRNA设计与优化平台。该平台专注于利用机器学习算法对环状mRNA的序列、结构和功能进行预测和优化,旨在提高分子的稳定性、翻译效率和治疗潜能,从而加速新型免疫疗法的开发。
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融资次数
1
公司简介
上海元码智药生物技术有限公司成立于2023-06-08,专注于开发基于环状mRNA的创新免疫疗法。公司在成立半年内已自主研发两项全球领先的mRNA环化底层专利技术(Hi-Scarless-PIETM和Uni-cRNATM,已提交国内及PCT专利),构建了基于AI深度学习的环状mRNA设计与优化平台ByternaStudioTM,布局了CAR细胞疗法、多功能融合蛋白、治疗性疫苗等差异化研发管线。目前,公司在基于环状mRNA的体内CAR细胞疗法(InVivo-cmRNA-CARx)方面取得了关键突破,有望为现有CAR细胞疗法的高成本和低可及性临床痛点带来变革性的解决方案。预计2026年实现首个自主研发新药IND申报。公司于2023年7月完成种子轮融资,现开放天使轮融资以支持公司研发平台的快速完善和管线迅速推进。
经营范围
一般项目:技术服务、技术开发、技术咨询、技术交流、技术转让、技术推广;自然科学研究和试验发展;工程和技术研究和试验发展;医学研究和试验发展;细胞技术研发和应用;人体基因诊断与治疗技术开发;人体干细胞技术开发和应用;工业酶制剂研发;软件开发;计算机系统服务;人工智能基础资源与技术平台;人工智能应用软件开发;人工智能基础软件开发;人工智能理论与算法软件开发;市场调查(不含涉外调查)。(除依法须经批准的项目外,凭营业执照依法自主开展经营活动) 许可项目:药物临床试验服务。(依法须经批准的项目,经相关部门批准后方可开展经营活动,具体经营项目以相关部门批准文件或许可证件为准)
主营业务
开发基于环状mRNA的创新免疫疗法
公司全称
上海元码智药生物技术有限公司
公司类型
有限责任公司(自然人投资或控股)
注册资本
¥111万
成立时间
2023-06-08
法定代表人
赵荟
网址
地址
中国(上海)自由贸易试验区张衡路1077号2幢1层A1022室