VGT-R01
VGT-R01是一种针对视网膜色素变性（RP）的基因替代疗法，使用腺相关病毒（AAV）载体技术，递送特定基因（如RPE65）以纠正遗传性视力缺陷。该疗法旨在表达缺失或功能异常的视网膜蛋白，改善视网膜细胞活性和视觉功能。基于行业报告和临床前研究数据，VGT-R01目前处于临床开发阶段，针对由特定基因突变引起的遗传性眼病，如RPE65相关RP，目的是通过单次注射提供长期治疗益处，减少视力损失进展。
VGR-R01
VGR-R01是一种针对莱伯先天性黑蒙症10型（LCA10）的基因疗法，LCA10由CEP290基因突变引起。该疗法使用腺相关病毒（AAV）载体递送功能性CEP290基因拷贝到视网膜细胞中，旨在修复光感受器功能，改善视力丧失。基于公开的临床试验信息，VGR-R01在2022年6月获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定，并在中国推进早期临床试验。单次给药设计针对遗传性视网膜疾病，目标是延缓或逆转视力退化，治疗对象为CEP290突变患者。
VGB-R04
VGB-R04是一种针对血友病B的基因替代疗法，使用腺相关病毒（AAV）载体技术，递送编码功能性凝血因子IX（FIX）的基因，以恢复患者凝血功能。该疗法通过在肝脏细胞中表达FIX蛋白，纠正凝血缺陷。基于2023年5月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准的临床试验申请数据，VGB-R04为单次给药设计，目标是降低患者频繁输注凝血因子的需求，并减少出血风险。该产品目前处于早期临床试验阶段，主要用于治疗遗传性凝血因子缺乏症。
融资次数
8
员工数量
50-99人
专利数量
12
经营范围
一般项目：从事生物科技、医药科技领域内的技术开发、技术咨询、技术服务、技术转让；医学研究和试验发展，货物进出口；技术进出口。（除依法须经批准的项目外，凭营业执照依法自主开展经营活动）
主营业务
开发针对遗传性疾病的新一代基因疗法，整合前沿的基因给药和基因编辑技术，致力于将科技成果转化为创新临床疗法，涵盖药物发现、临床开发和商业化全链条流程。
上海天泽云泰生物医药有限公司
有限责任公司(自然人投资或控股)
￥358万
2020-03-31
赵小平
15948407800
y.jiang@vitalgen.com
中国（上海）自由贸易试验区伽利略路11号2幢