产品&解决方案
新芽基因利用碱基编辑技术开发全身性给药的基因治疗药物，通过载体如腺相关病毒（AAV）或脂质纳米颗粒（LNP）系统给药，实现对DNA点突变的精确修复。该技术能高效、安全地靶向治疗遗传性疾病，避免了传统CRISPR-Cas9引起的双链断裂风险，提高治疗效果。主要应用包括在研项目针对单基因突变相关疾病。
新芽基因在管线中还有其他研发项目，针对特定罕见遗传性疾病（如脊髓性肌萎缩症或先天性糖基化疾病），利用相同碱基编辑技术平台，开发全身性给药的治疗方案。产品聚焦于精准修复致病基因突变，提升安全性和有效性。例如，在预临床模型中，该系统通过AAV载体递送编辑器，修正相关基因缺陷；适应症和靶点设计基于分子生物学验证，确保针对性治疗。这些项目仍在早期研发阶段，尚未公开具体进展或上市。
该产品是新芽基因的主导研发项目，专注于利用碱基编辑技术（如CRISPR-derived base editing）治疗杜氏肌营养不良症。它通过腺相关病毒（AAV）载体实现全身性给药，针对DMD基因的外显子进行精确修复，从而纠正导致肌肉退化的致病突变。技术特点包括高效、特异性编辑DNA碱基，减少脱靶效应；在临床前研究（包括小鼠模型）中，已证明能恢复肌营养不良蛋白表达，改善肌肉功能。目前该产品处于临床前开发阶段，尚未进入市场。
融资次数
3
员工数量
小于50人
专利数量
2
公司简介
新芽基因是国内首家致力于利用碱基编辑（base editing）技术进行全身性给药的基因治疗药物研发公司。碱基编辑技术是新一代的基因编辑技术，能真正实现对基因的精确修复，并能显著提升基因编辑技术的安全性和有效性。
经营范围
许可项目：药品进出口；药品委托生产；药品生产（依法须经批准的项目，经相关部门批准后方可开展经营活动，具体经营项目以审批结果为准）一般项目：医学研究和试验发展；细胞技术研发和应用；技术服务、技术开发、技术咨询、技术交流、技术转让、技术推广（除依法须经批准的项目外，凭营业执照依法自主开展经营活动）
主营业务
新芽基因的主营业务是研发基于碱基编辑技术的全身性给药基因治疗药物，通过精确DNA修复治疗遗传性疾病，致力于推动安全有效的创新疗法。
苏州新芽基因生物技术有限公司
有限责任公司(自然人投资或控股)
￥200万
2020-07-02
何春艳
0512-67249963
xinya@genassisttx.com
中国（江苏）自由贸易试验区苏州片区苏州工业园区星湖街218号生物医药产业园A2楼427单元