WYY-002
WYY-002是针对Leber先天性黑矇（LCA）等遗传性视力丧失疾病的基因治疗产品，同样基于AAV载体技术。它通过递送正常LRAT基因到视网膜细胞，补偿缺陷基因以改善视功能。产品已在小鼠模型中展示出显著视力恢复效果，并完成了初步毒理学评估，证明其低免疫原性和高转导效率。目前处于IND（新药临床试验申请）准备阶段，旨在为患者提供单次注射的长期治疗选项。
WYY-001
WYY-001是一款创新型腺相关病毒（AAV）载体基因治疗药物，目前处于临床前研究阶段，用于治疗X连锁性视网膜色素变性（XLRP）等遗传性眼科疾病。它通过导入健康的RPGR基因来修复视网膜细胞功能，目标是恢复患者视力。该产品基于非致病性AAV载体技术，具有良好的安全性和靶向性，已通过体外和动物模型验证有效性。研发进展包括发表在《Nature Communications》的相关研究成果，计划推进至人类临床试验。
融资次数
1
员工数量
-
经营范围
一般项目：医学研究和试验发展；自然科学研究和试验发展；细胞技术研发和应用；人体基因诊断与治疗技术开发；药物检测仪器销售；第一类医疗器械销售；光学仪器销售；制药专用设备销售；实验分析仪器销售；技术服务、技术开发、技术咨询、技术交流、技术转让、技术推广；信息技术咨询服务；科技推广和应用服务（除依法须经批准的项目外，凭营业执照依法自主开展经营活动）
主营业务
致力于人体基因诊断与治疗技术的研发、开发与应用，聚焦遗传性疾病创新治疗方案。
苏州惟佑基因生物科技有限公司
有限责任公司(自然人投资或控股)
2021-05-11
魏世玉
wanghailong@ekuaicui.com
中国（江苏）自由贸易试验区苏州片区苏州工业园区华云路1号桑田岛科创园5号楼4楼401室