干细胞基因编辑与工程化平台
整合CRISPR/Cas9等精准基因编辑工具,在hPSC或神经前体细胞阶段实现靶向基因修正、致病突变修复或治疗性基因插入。创新性在于:1)开发低脱靶效率的Cas9变体递送系统;2)建立同源定向修复(HDR)增强策略(如抑制NHEJ通路);3)实现大片段基因的定点整合(如利用AAVS1安全港位点)。
神经谱系定向分化技术平台
建立基于发育生物学原理的分阶段定向诱导体系,实现hPSC向特定神经细胞类型(如多巴胺能神经元、运动神经元、少突胶质细胞)的高效、高纯度分化。核心技术突破在于:1)开发无血清、成分明确的分化培养基组合物;2)设计时序性信号通路调控策略(如SMAD/Wnt/Shh梯度调控);3)应用新型细胞表面标志物组合进行谱系特异性富集。
人多能干细胞(hPSC)制备与重编程技术
基于非整合或痕量整合方法(如mRNA、仙台病毒)高效制备临床级诱导多能干细胞(iPSC),实现患者体细胞向多能态的稳定重编程,确保细胞遗传稳定性及低免疫原性。核心创新点为开发了新型非整合重编程载体及优化的表观遗传调控体系,显著提升iPSC克隆的均一性与功能成熟度。
融资次数
4
员工数量
100-499人
专利数量
2
经营范围
一般项目:技术服务、技术开发、技术咨询、技术交流、技术转让、技术推广;细胞技术研发和应用;医学研究和试验发展;企业管理;企业管理咨询;医院管理;国内贸易代理;货物进出口;技术进出口;进出口代理。(除依法须经批准的项目外,凭营业执照依法自主开展经营活动)
主营业务
专注于基于人多能干细胞技术的细胞治疗药物开发,特别是神经系统的细胞治疗技术研发与产品创新,包括神经退行性疾病、罕见病及肿瘤治疗管线的推进。
上海跃赛生物科技有限公司
有限责任公司(自然人投资或控股)
¥393万
2021-06-08
高琴琴
021-60197621
jingqiangyou@unixell.com
中国(上海)自由贸易试验区华申路215号D单元4层