Exondys 51（依特普利生）
Exondys 51（通用名：eteplirsen）是一种反义寡核苷酸疗法，用于治疗适用外显子51跳跃的杜氏肌营养不良症（DMD）。它通过跳过外显子51，促进部分功能性抗肌萎缩蛋白的生成，从而减缓疾病进展、改善运动功能。罕友医药与Sarepta Therapeutics合作，通过授权协议引进该药物，负责其在中国的临床开发、注册和分销工作。该产品已在欧美获批，罕友医药致力于在中国完成必要的临床试验和审批流程，为中国DMD患者提供负担得起的治疗方案。信息源自2019-2020年罕友医药合作协议公告（来源：罕友医药官网和行业新闻网站BioSpace）。
Translarna（阿他伦）
Translarna（通用名：ataluren）是一种口服蛋白质疗法药物，用于治疗由无义突变引起的杜氏肌营养不良症（DMD）。它通过促进核糖体读取特定的提前终止密码子，帮助患者产生功能性抗肌萎缩蛋白，从而改善肌肉功能和延长患者生存期。罕友医药与PTC Therapeutics合作，于2019年签署授权协议，负责该药物在中国的引进、注册和商业化。该药在欧洲等地获批，在中国处于临床开发或审批阶段，旨在为中国罕见病患者提供可及的治疗选项。产品详情基于公开合作协议和公司新闻稿（来源：2019年罕友医药官方新闻）。
融资次数
2
员工数量
小于50人
专利数量
-1
经营范围
技术开发、技术转让、技术咨询、技术服务；医学研究（不含诊疗活动）；企业管理咨询；经济贸易咨询；技术进出口；软件开发；计算机系统服务；会议及展览服务；企业策划；数据处理；批发、零售计算机、软件及辅助设备、通讯设备、电子产品；生产药品。（市场主体依法自主选择经营项目，开展经营活动；该公司2019年5月10日前为内资企业，于2019年5月10日变更为外商投资企业；依法须经批准的项目，经相关部门批准后依批准的内容开展经营活动；不得从事国家和本市产业政策禁止和限制类项目的经营活动。）
主营业务
北京罕友医药科技有限公司专注于罕见病药物的研发、生产和销售，致力于为罕见病患者提供可及的治疗方案。主要业务包括罕见病药物研发、孤儿药引进与商业化、生物技术产品研发、个体化治疗方案提供、罕见病教育和支持以及政策倡导与合作。
北京罕友医药科技有限公司
有限责任公司（港澳台投资、非独资）
$1,897万
2015-12-18
严知愚
010-64620528
xuewen.mi@sperogenix.com
北京市朝阳区东直门外大街小关56号5幢二层216室