GC301
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产品详情
GC301是锦篮基因开发的另一个AAV载体基因治疗候选药物，针对庞贝病（Pompe Disease）。该药物旨在通过递送酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）基因，来替代缺失的酶活性，减少糖原积累在肌肉和神经细胞中，从而改善患者的心肌肥厚、呼吸障碍等核心症状。目前该药物处于临床前开发阶段，目标是在未来应用于婴儿型和晚发型庞贝病患者，相关研究已通过多个学术会议公开报告。
融资次数
7
员工数量
50-99人
专利数量
26
公司简介
北京锦篮基因科技有限公司是一家专业从事基因治疗药物研发的基因技术公司。目前研发管线里的新药研发项目20余项，涉及遗传病、感染性疾病、神经系统疾病、血液病、代谢性疾病、眼科疾病等。
经营范围
一般项目：技术服务、技术开发、技术咨询、技术交流、技术转让、技术推广；医学研究和试验发展；会议及展览服务；社会经济咨询服务；信息咨询服务（不含许可类信息咨询服务）；科技中介服务。（除依法须经批准的项目外，凭营业执照依法自主开展经营活动）（不得从事国家和本市产业政策禁止和限制类项目的经营活动。）
主营业务
利用基因替代、基因调控等技术平台，研发、生产及申报用于治疗罕见单基因遗传病（如SMA、庞贝病等）的创新型基因治疗药物，提供从临床前研究到临床开发的全链条解决方案。
北京锦篮基因科技有限公司
其他有限责任公司
￥980万
2018-06-08
吴小兵
010-56315176
fengyuxin@bj-genecradle.com
北京市北京经济技术开发区经海三路35号院3号楼4层428室