产品&解决方案
该解决方案应用CRISPR-Cas9技术,通过AAV载体递送基因编辑器,特异性地修改淀粉样前体蛋白(APP)基因,以减少β-淀粉样蛋白积累,针对阿尔兹海默症(AD)。基于小核酸介导的基因调控,该方案旨在延缓认知衰退和疾病进展,适用于特定突变携带者。
该方案使用重组AAV载体递送脑源性神经生长因子(BDNF)基因,促进脑卒中后神经元的存活和再生,减少神经损伤。依托AAV新血清型筛选技术,优化递送效率,适用于缺血性脑卒中的急性期或恢复期治疗。
该解决方案利用重组AAV9载体递送小干扰RNA(siRNA),特异性地靶向并沉默突变SOD1基因,旨在延缓肌萎缩侧索硬化症(ALS)的病情进展。技术基于AAV介导的基因表达调控,提供持续稳定的基因表达抑制,适用于ALS患者的遗传性突变病例。
融资次数
6
员工数量
小于50人
专利数量
5
公司简介
神济昌华(北京)生物科技有限公司,简称“神济昌华”,英文名“SineuGene”,是一家总部位于北京市昌平区的医药公司,致力于研发创新基因治疗技术及药物,以改善全球神经系统疾病患者的健康状况。神济昌华专注于神经系统疾病的基因治疗技术和药物研发,重点布局神经退行性疾病和脑损伤领域,包括肌萎缩侧索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS)、脑卒中(Stroke)、阿尔兹海默症(Alzheimer's disease, AD)、帕金森病(Parkinson's disease, PD)、亨廷顿舞蹈症(Huntington's disease, HD)等。依托在AAV介导的基因表达和编辑,小核酸介导的基因表达调控,以及促进神经系统基因递送效率的AAV新血清型筛选上的技术优势,神济昌华期望能够在全世界范围内率先攻克这一大类困扰人类健康的重大民生问题,为患者带来更好的治疗效果和更长的生命期。
经营范围
技术开发、技术咨询、技术转让、技术交流、技术推广、技术服务;健康咨询(须经审批的诊疗活动除外);医学研究与试验发展。(市场主体依法自主选择经营项目,开展经营活动;依法须经批准的项目,经相关部门批准后依批准的内容开展经营活动;不得从事国家和本市产业政策禁止和限制类项目的经营活动。)
主营业务
专注于神经系统疾病(包括神经退行性疾病和脑损伤)的创新基因治疗技术及药物研发。
神济昌华(北京)生物科技有限公司
其他有限责任公司
¥473万
2021-11-16
彭林
010-69735800
sunjingjing@sineugene.com
北京市昌平区生命科学园生命园路8号院一区15号-1至7层101(一层西侧)