AAV新血清型筛选平台
采用定向进化技术筛选对神经系统具有高转导效率的AAV新型衣壳变体。通过建立转基因动物模型进行体内噬菌体展示筛选，结合单细胞测序验证神经元亚型转导特异性。
小核酸介导的基因表达调控
基于反义寡核苷酸(ASO)和RNA干扰(RNAi)技术，通过设计特异性核酸序列靶向致病mRNA，实现基因沉默、剪接修饰或翻译抑制。重点突破核酸化学修饰和递送系统，增强血脑屏障穿透性和神经元内富集。
AAV介导的基因表达和编辑
利用腺相关病毒(AAV)作为基因递送载体，通过病毒衣壳包装治疗性基因或基因编辑工具（如CRISPR-Cas系统），实现特定细胞中的靶向基因表达或基因组精准编辑。关键技术包括衣壳工程改造、启动子组织特异性和转基因表达盒优化。
融资次数
6
员工数量
小于50人
专利数量
5
经营范围
技术开发、技术咨询、技术转让、技术交流、技术推广、技术服务；健康咨询（须经审批的诊疗活动除外）；医学研究与试验发展。（市场主体依法自主选择经营项目，开展经营活动；依法须经批准的项目，经相关部门批准后依批准的内容开展经营活动；不得从事国家和本市产业政策禁止和限制类项目的经营活动。）
主营业务
专注于神经系统疾病（包括神经退行性疾病和脑损伤）的创新基因治疗技术及药物研发。
神济昌华（北京）生物科技有限公司
其他有限责任公司
￥473万
2021-11-16
彭林
sunjingjing@sineugene.com
北京市昌平区生命科学园生命园路8号院一区15号-1至7层101(一层西侧)