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今天咱们继续基因编辑治疗的话题，今天咱们谈一谈辉大基因。最后还有一个不是彩蛋的彩蛋，放到最后，有兴趣的可以看看。创业2018年10月，辉大（上海）生物科技有限公司注册成立。公司创始人为杨辉博士（首席科学顾问）、姚璇博士（CEO）、石霖宇博士（CSO）。杨辉博士，出生于1985年8月，2007年本科毕业于上海交大，后进入中科院生化细胞所，师从李劲松。2012年博士毕业后赴美MIT从事博后工作，师从RudolfJaenisch，诺贝尔奖获得者。2014年杨辉博士回国，担任中国科学院神经科学研究所灵长类疾病模型研究组组长。姚璇博士，2012年本科毕业于哈工大，后进入中科院神经科学研究所攻读博士，正是
基因治疗领域方兴未艾，中国初创公司正在这一生物技术的前沿赛道与全球的领跑者竞逐。1月28日，上海辉大基因宣布，公司自主研发的眼科基因治疗候选药物HG004近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药临床试验（IND）许可，并将在多国开展用于治疗RPE65基因突变引起的相关性视网膜病变的国际多中心临床试验。公司表示，HG004项目旨在开发一种单次注射给药、非腺相关病毒血清型2（non-AAV2）的基因替代疗法，基于相同剂量的HG004和腺相关病毒血清型2（AAV2）的临床前比较研究显示，单次注射后第17周，RPE65基因敲除小鼠模型中的小鼠视网膜功能恢复分别提高了67.6%（HG004）和3
//药闻速递//❀信达生物/与劲方医药公布KRASG12C抑制剂「IBI351」单药治疗晚期实体瘤（KRASG12C突变）的I期结果：600mgBID剂量组呈现更优的疗效，ORR为66.7%（20/30），疾病控制率（DCR）为96.7%，且各剂量组未观察到剂量限制性毒性（DLT）事件。❀天演药业公布「ADG126」与特瑞普利单抗（抗PD-1抗体）联合治疗晚期/转移性实体瘤的1b/2期中期结果：这款精准掩蔽型抗CTLA-4安全抗体SAFEbody®，在6mg/kg递增至10mg/kg的剂量下继续表现出同类最佳的安全性。❀合源生物宣布，靶向人CD22和CD19抗原的CAR-T细胞治疗产品「HY0
2023年4月，辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）宣布，其自主研发的基因治疗药物HG004获美国食品和药物管理局（FDA）授予孤儿药资格认定（ODD），用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病。打开APP，查看更多精彩图片此前，在2023年1月，HG004新药临床试验申请（IND）成功获得FDA批准，并计划基于其获得的高质量临床前数据，继续开展多国、多中心、多队列的剂量探索性临床试验。这也意味着，HG004成为中国首个国际多区域、多中心同一主方案的眼科基因治疗药物。先后两次成功获批，无论对于辉大基因还是中国生物医药产业来说，都具有重大的里程碑意义。在全球，细胞和基因疗法(C
编者按，本文作者袁元，知识产权及法务高级总监，辉大（上海）生物科技有限公司，动脉网获权转载。2020年诺贝尔化学奖被授予JenniferA.Doudna女士和EmmanuelleCharpentier女士，表彰她们对利用CRISPR-Cas9系统（简称“Cas9系统”）的基因组编辑方法做出的贡献。她们的开创性文章发表于2012年8月17日，题为“Aprogrammabledual-RNA-guidedDNAendonucleaseinadaptivebacterialimmunity”（简称“Jinek2012”），开发了高度精简的Cas9系统，含有singleguideRNA（sgRNA；由
原标题：北京大学又一科技成果转化落地药谷！阳光安津开业启航7月19日下午，阳光安津（南京）生物医药科技有限公司在江北新区南京生物医药谷落成启航，江北新区生命健康产业发展党工委委员、管办副主任李金兵，阳光安津共同创始人雷晓光博士和杨勇博士等出席开业典礼。阳光安津阳光安津成立于2021年6月，是由北京大学著名化学生物学家、药学家雷晓光教授与中国医学科学院皮肤病医院著名皮肤科临床医生杨勇教授在专业管理团队的协助下共同创立，是一家专注于研发创新型（first-in-class）皮肤病药物的生物科技企业。产品管线涵盖多个全球新的药物靶标,主要针对多种皮肤疾病开发小分子创新药物。雷晓光教授介绍了阳光安津的