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"原标题:中国首个!“成都造”基因疗法启动临床研究,有望实现“一针治愈”中国首个!“成都造”基因疗法启动临床研究,有望实现“一针治愈”好消息!诞生于成都天府国际生物城的中国首个B型血友病原创靶标基因疗法将在中国医学科学院血液病医院启动临床研究有望实现“一针治愈”!近日,国家科学技术部政务服务平台官网更新:中国人类遗传资源行政许可事项2022年第2批审批结果发布,其中“评价ZS801腺相关病毒载体表达人凝血因子IX基因治疗技术在血友病B患者中的安全性和有效性的临床研究”(国科遗办审字〔2022〕CJ0195号)的AAV(腺相关病毒)基因疗法临床研究通过中国人类遗传资源管理办公室审评。ZS801项
"原标题:中国首个!“成都造”基因疗法启动临床研究,有望实现“一针治愈”!好消息!诞生于成都天府国际生物城的中国首个B型血友病原创靶标基因疗法将在中国医学科学院血液病医院启动临床研究有望实现“一针治愈”!近日,国家科学技术部政务服务平台官网更新:中国人类遗传资源行政许可事项2022年第2批审批结果发布,其中“评价ZS801腺相关病毒载体表达人凝血因子IX基因治疗技术在血友病B患者中的安全性和有效性的临床研究”(国科遗办审字〔2022〕CJ0195号)的AAV(腺相关病毒)基因疗法临床研究通过中国人类遗传资源管理办公室审评。ZS801项目是什么?ZS801项目将用于治疗B型血友病,与传统酶替代疗
"近日,国家药监局药品审评中心(CDE)官网显示,四川至善唯新生物科技有限公司(以下简称“至善唯新”)申报的ZS801注射液获得临床试验默示许可,适应症为:用于18岁及以上男性重度、中重度B型血友病(先天性凝血因子IX缺乏症,凝血因子IX<2%)患者出血的控制和预防。至善唯新成立于2018年,由四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室教授、蓉漂人才董飚博士领衔,致力于AAV基因药物研发。ZS801注射液是至善唯新拥有自主知识产权的rAAV基因治疗药物,其药物设计采用了至善唯新的核心序列和高效基因表达盒,同时,至善唯新运用其自主开发的无血清悬浮培养和层析工艺进行符合GMP要求的药物生产。临床前研究
"转自:医药观澜2月1日消息,至善唯新宣布完成逾2亿元人民币A+轮融资。本轮融资由国投创业领投,磐霖资本及安信国生基金等跟投,上一轮投资方正心谷资本持续追加投资。根据至善唯新新闻稿介绍,本轮融资主要用于该公司现有多个产品管线的临床推进、临床前管线的拓展以及公司人才团队的扩展和完善。至善唯新成立于2018年,创始人为董飚教授。该公司专注于重组腺相关病毒载体(rAAV)基因治疗原创新药的开发,在研管线涵盖血液、中枢神经系统、代谢系统等多个临床适应症。据悉,至善唯新目前已经完成了rAAV基因治疗原创新药开发、生产平台和临床转化全产业链布局。该公司拥有创新的新型痘-腺病毒rAAV生产系统,可极大地降低
"近日,四川至善唯新生物科技有限公司申报的“ZS802注射液”临床试验申请获CDE受理。此外,2022年9月,由至善唯新合作发起的“评价ZS802腺相关病毒载体表达人凝血因子VIII在血友病A患者治疗中的安全性和有效性的临床研究”顺利通过科技部遗传办“中国人类遗传资源采集审批”。01关于ZS802ZS802是一种rAAV基因药物,临床适应症为A型血友病,属于国家1类新药。与国外竞品Biomarin公司的valoctocogeneroxaparvovec(BMN270)相比,ZS802采用至善唯新公司自主研发的全球最小的肝脏特异启动子,解决了病毒载体包装难题,显著提高了药物质量。此外,ZS802
"目前,国内共22款AAV基因治疗药物IND申报获批,其中,3款进入3期临床。按照其IND获批时间顺序汇总如下:1、至善唯新的ZS8022023年6月28日,四川至善唯新生物科技有限公司(以下简称“至善唯新”)针对血友病A的AAV基因治疗药物“ZS802注射液”获CDE批准,即将开展临床I/II期试验。ZS802是至善唯新自主研发的AAV基因治疗药物,采用公司自主开发的全球最小肝脏特异性启动子,解决了被包装基因容量大的难题,显著提高了产品质量,此外,ZS802采用了至善唯新优化改造的FVIII基因序列,有效提高了其药效。目前,ZS802项目已在中国医学科学院血液病医院展IIT研究,其研究结果初