高通量基因组编辑筛选与发现平台
利用CRISPR文库（如sgRNA文库）结合高通量测序技术，在细胞水平进行大规模的基因功能筛选。该平台能够系统性、高效地发现与特定表型（如疾病机制、药物敏感性/耐药性、信号通路）相关的关键基因及位点。
体外基因编辑治疗平台 (EEV)
公司建立的核心技术平台之一，专注于开发基于体外细胞基因编辑的治疗方法。该平台通过从患者体内获取细胞（如造血干细胞）、在体外进行精确的基因编辑改造、扩增、严格的质量控制，然后将改造后的细胞回输给患者以达到治疗目的。ET-01疗法即是基于此平台开发的首个产品。
针对β-地中海贫血的基因编辑细胞疗法 (ET-01)
基于CRISPR/Cas9基因编辑技术开发的体外基因编辑疗法ET-01（研发代号），旨在通过编辑患者自体造血干/祖细胞（HSPCs）中的特定基因位点（BCL11A增强子区域），恢复γ-珠蛋白表达以补偿有缺陷的β-珠蛋白，从而治疗输血依赖性β-地中海贫血 (TDT)。
融资次数
6
经营范围
技术开发、技术服务、技术转让、技术推广、技术咨询；自然科学研究与试验发展；医学科学研究与试验发展；技术进出口、货物进出口、代理进出口；销售自行开发后的产品、化工产品（不含危险化学品及一类易制毒化学品）。（市场主体依法自主选择经营项目，开展经营活动；依法须经批准的项目，经相关部门批准后依批准的内容开展经营活动；不得从事国家和本市产业政策禁止和限制类项目的经营活动。）
主营业务
提供基于专利高效基因编辑技术的基因改造细胞系定制和高通量遗传筛选服务。
博雅辑因（北京）生物科技有限公司
其他有限责任公司
￥547万
2015-05-25
司亚君
010-80733899
finance@edigene.com
北京市昌平区科技园区科学园路22号2幢2层205-206室