针对镰状细胞病的碱基编辑疗法
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产品详情
该候选产品是正序生物开发的另一种碱基编辑基因治疗项目，专门针对镰状细胞病。技术原理类似CS-001，运用碱基编辑技术对患者的造血干细胞进行改造，纠正HBB基因上的特定突变（如E6V位点），从而修复血红蛋白结构，缓解红细胞变形和缺血症状。该方法旨在实现高效且低脱靶效应的基因修复，减少疾病相关并发症。目前该项目处于早期研发阶段，计划进行临床前模型验证，以推动进入临床试验。
融资次数
3
员工数量
小于50人
公司简介
正序生物是一家运用新型基因编辑技术-碱基编辑治疗人类疾病的高科技生物医药企业，专注于生物科技创新和开发突破性疗法，造福人类健康。正序生物依托来自上海科技大学、中国科学院和武汉大学的创始人科研团队研究进展，汇集国内外顶尖大学、研究机构的科学研究型人才以及在国内外知名药企拥有多年从业经验的专业团队，致力于打造国内顶尖、国际一流的基因编辑治疗平台，为解除遗传性疾病/罕见病患者的病痛以及人类健康事业而奋斗。
经营范围
一般项目：技术服务、技术开发、技术咨询、技术交流、技术转让、技术推广；人体基因诊断与治疗技术开发；工程和技术研究和试验发展；实验分析仪器销售；仪器仪表销售；化工产品销售（不含许可类化工产品）；软件销售（除依法须经批准的项目外，凭营业执照依法自主开展经营活动）。许可项目：技术进出口；货物进出口；进出口代理（依法须经批准的项目，经相关部门批准后方可开展经营活动，具体经营项目以相关部门批准文件或许可证件为准）。
主营业务
开发和商业化基于碱基编辑技术的基因治疗方法，针对遗传性疾病和罕见病，为患者提供创新疗法并推动医疗健康进步。
正序（上海）生物科技有限公司
有限责任公司(自然人投资或控股)
￥230万
2020-08-18
陈佳
021-68880657
finance@correctsequence.com
上海市嘉定区叶城路1288号6幢J2601室