海思科小分子1类新药拟纳入突破性治疗品种、2025年诺贝尔生理学或医学奖出炉！授予三位免疫学家
第36期 | 海思科小分子1类新药拟纳入突破性治疗品种、2025年诺贝尔生理学或医学奖出炉！授予三位免疫学家
中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网近日公示显示，海思科申报的1类新药HSK39297片拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为原发性IgA肾病。公开资料显示，HSK39297片是海思科研发的1类口服小分子药物，是一种针对补体旁路途径高效且高选择性的补体因子B抑制剂。 10月9日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，正大天晴和首药控股联合申报的1类新药TQ-B3234胶囊拟纳入突破性治疗品种，拟治疗伴有症状、不能手术的I型神经纤维瘤病（NF1）相关的成人丛状神经纤维瘤。公开资料显示，这是一款选择性MEK1/2抑制剂。 10月9日，复宏汉霖宣布，该公司自研创新型PD-1抑制剂H药斯鲁利单抗联合化疗新辅助/单药辅助治疗胃癌的3期临床研究（ASTRUM-006）期中分析达到了主要研究终点无事件生存期（EFS）。根据新闻稿，该治疗方案成为胃癌围术期（术前/术后）以免疫单药取代术后辅助化疗的治疗方案，实现了该领域的重要突破。 10月11日，康宁杰瑞宣布，其自主研发的注射用 JSKN022 已获CDE的临床试验默示许可，用于晚期实体肿瘤患者的首例人体给药研究。JSKN022 是公司基于糖基定点偶联技术平台打造的一款创新型双特异性抗体偶联药物（ADC），能够同时识别肿瘤细胞表面的 PD-L1 与整合素 αvβ6。药物与任一靶点结合后，通过靶点介导的内吞进入细胞内，在溶酶体中可裂解的连接子在蛋白水解酶作用下释放出具细胞毒性的拓扑异构酶 I 抑制剂（T01）。这一设计既能直接诱导抗原阳性细胞的凋亡，又可发挥旁观者效应，对抗原阴性细胞也具备杀伤能力，从而实现双重肿瘤抑制机制。 中国国家药品审评中心（CDE）公开信息显示，云顶新耀现货肿瘤治疗性疫苗EVM14注射液治疗鳞状非小细胞肺癌、头颈部鳞状细胞癌临床试验申请获默示许可。据公开信息，EVM14是一款不含防腐剂的无菌mRNA-脂质纳米颗粒（mRNA-LNP）靶向多种肿瘤相关抗原（TAA）的通用型的现货肿瘤治疗性疫苗，拟用于非小细胞肺癌、头颈癌等多种癌症的治疗, 通过将编码多种肿瘤相关抗原（TAA）的mRNA原液包封在脂质系统中配制而成。 2025年诺贝尔生理学或医学奖授予美国免疫学家玛丽·E·布伦科（Mary E. Brunkow）、弗雷德·拉姆斯德尔（Fred Ramsdell）和日本免疫学家坂口志文（Shimon Sakaguchi），以表彰他们在外周免疫耐受方面的发现。评选委员会认为，他们鉴定出免疫系统的“保镖”——调节性T细胞，从而为一个全新的研究领域奠定了基础。这些发现也促进了潜在疗法的开发，目前这些疗法正在临床试验中进行评估。人们希望能够治疗或治愈自身免疫性疾病，提供更有效的癌症治疗，并预防干细胞移植后的严重并发症。 天津医科大学郝继辉校长团队，联合胰腺肿瘤区域专科联盟多家成员单位合作开展的DECIPHER-P-PDAC研究，基于MERCURY cfDNA片段多组学液体活检技术，成功构建了兼具临床有效性与可及性的胰腺癌早筛模型。除训练和验证队列外，研究系统性引入由糖尿病及肥胖人群组成的前瞻性独立队列，不仅用于全面评估模型的性能，更着眼于验证模型在更广泛人群中的普适性，为拓展胰腺癌早筛目标人群、优化筛查路径提供了有力证据。相关研究成果于近日以：Development and Prospective Validation of a Cell-free DNA-based Model for the Early Detection of Pancreatic Cancer为题发表在Cancer Discovery，天津医科大学肿瘤医院王秀超副主任医师为文章第一作者。 近日，北京大学第一医院泌尿外科周利群/李学松/何世明团队与北京大学基础医学院尹玉新/王光熙团队合作，在国际泌尿外科期刊European Urology在线发表题为Development and Validation of a Novel Plasma Metabolomic Signature for the Detection of Renal Cell Carcinoma 的研究论文。该研究应用人工智能 (AI) 与代谢组学、多组学联合分析技术，系统揭示了肾癌的代谢重编程特征，并开发出一套可用于肾癌检测的AI辅助血浆代谢诊断新方法。 近日，浙江大学基础医学院王晓健/生万强团队在J clin Invest杂志上发表题为A CD4+ T lymphocyte–specific TCR/GSDMD/IL-2 axis facilitates antitumor immunity的研究论文。该工作揭示了CD4+ T 细胞中GSDMD的活化以不依赖于细胞焦亡的形式，而是通过促进 IL-2 转录发挥增强抗肿瘤免疫的作用，抑制肿瘤生长。