EXG001-307注射液是杭州嘉因自主研发的、由腺相关病毒作为载体、将SMA患者所缺失的SMN1基因递送至患者体内的基因治疗药物。

      该基因药物既往已在十余例1型SMA患儿中完成静脉注射给药治疗。其中，中剂量组接受6个月以上治疗的患者中，近67%（6/9）实现了“独坐”里程碑。

     为追求更高疗效以及更优的安全性，同时减少因患者体内存在AAV中和抗体而不能接受静脉注射治疗的情况，本研究将进一步探索鞘内注射（直接将药物递送到脑脊液(CSF)中发挥作用）治疗的疗效及安全性。

      鞘内注射的方式可以直接将药物集中送达靶器官，从而减少在非靶器官中的聚集与分布，可以显著提升安全性，也能有更好的靶向疗效，未来也会有更多患儿有机会接受AAV基因治疗从而获益。