全身型重症肌无力（generalized myasthenia gravis, gMG）是一种罕见的自身免疫性疾病，主要表现为肌肉功能丧失、骨骼肌波动性无力及严重衰弱²。

80% gMG患者为抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性，这意味着他们会产生特异性抗体（抗AChR），这些抗体会结合到神经肌肉接点（NMJ）的信号受体，即神经细胞和它们控制的肌肉之间的连接点。这种结合激活了补体系统，导致补体的过度激活，生成膜攻击复合物在NMJ打孔，引起肌膜裂解和运动终板连接褶皱梳理减少，肌膜形态简化，扁平化，从而导致NMJ的损伤，引起肌肉的无力，同时引起炎症反应并破坏大脑与肌肉之间的正常通信^8-10。 

gMG在任何年龄段均可发病，女性多发于40岁前，男性多发于60岁后¹¹。初期症状可能包括言语模糊、复视、眼睑下垂和平衡缺失；这些症状或伴随疾病进展加剧为吞咽障碍、窒息、极度疲劳和呼吸衰竭^12-13。

视神经脊髓炎谱系疾病是一种罕见的中枢神经系统疾病，因免疫系统被异常激活对中枢神经系统中的健康组织和细胞进行攻击³。大约四分之三的NMOSD患者会产生与特定蛋白质AQP4结合的抗体，呈现为抗AQP4抗体阳性^14,5。补体系统是免疫系统的一部分，对人体抵御感染至关重要，而这种特定的结合导致补体系统被异常激活，从而破坏视神经、脊髓和大脑中的细胞^4,5。

NMOSD常见于女性，一般在 30 多岁开始发病。男性和儿童均可能发病，但人群更为罕见^15-18。NMOSD 患者可能会出现视力问题、剧烈疼痛、膀胱或肠道功能丧失、皮肤感觉异常（例如刺痛或对热、冷敏感），以及影响协调功能或运动能力¹⁹。大多数 NMOSD 患者都会经历数次复发。每次复发可导致残疾加重，包括视力丧失、瘫痪，甚至过早死亡^4,19。NMOSD 有别于多发硬化等其他中枢神经系统疾病³。NMOSD确诊过程不仅漫长，还容易出现误诊情况²⁰。

作为长效C5补体抑制剂，伟立瑞^®（瑞利珠单抗）可实现即时、完全且持续的补体抑制。该药物通过抑制人体免疫系统中末端补体级联反应中的C5激活来发挥作用。当补体级联反应被异常激活时，会导致机体攻击自身健康细胞。成人患者需先接受诱导剂量给药，随后每8周静脉输注一次；儿童患者则根据体重调整给药频率，每4周或8周输注一次。

瑞利珠单抗已在美国、欧盟、日本和其他国家及地区获批用于治疗特定的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的成人及儿童患者。

瑞利珠单抗在美国、欧盟、日本和其他国家或地区获批用于治疗特定的非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）成人患者，以及在美国、欧盟及其他国家获批用于治疗特定患有PNH的儿童。

瑞利珠单抗在美国、欧盟、日本、中国和其他国家或地区获批用于治疗特定的全身型重症肌无力（gMG）成人患者。

此外，瑞利珠单抗已在美国、欧盟、日本、中国和其他国家或地区获批用于治疗特定的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）成人患者。

作为全面开发计划的一部分，瑞利珠单抗也正被评估用于治疗其他适应症。

作为阿斯利康罕见病业务子公司，瑞颂制药致力于为罕见病患者及其家庭研发并提供改变生命的药物。三十多年前，瑞颂制药首次引领将补体系统的复杂生物学转化为变革性药物，并在具有重大未满足需求的疾病领域，持续开展丰富的研发创新。依托阿斯利康的全球资源，瑞颂制药不断扩展业务版图，为全球更多罕见病患者提供服务。瑞颂制药的总部位于美国波士顿。

阿斯利康（LSE/STO/Nasdaq: AZN）是一家科学至上的全球生物制药企业，专注于研发、生产及营销处方类药品，重点关注肿瘤、罕见病以及包括心血管肾脏及代谢、呼吸及免疫在内的生物制药等领域。阿斯利康全球总部位于英国剑桥，业务遍布超过125个国家，创新药物惠及全球数百万患者。更多信息，请访问www.astrazeneca.com。