BRL-101亮相“东博会”

2025年9月17日，以“数智赋能发展，创新引领未来”为主题的第22届中国-东盟博览会（简称“东博会”）在广西南宁隆重开幕。本届东博会展览具有含“AI”量高、含“商”量高、含“新”量高、含“金”量高四个方面的新特点，共吸引60个国家3200余家企业参展。中外国家领导人、中国有关部委负责同志、各省（区、市）代表团团长、有关国家驻华使节和相关国际组织负责人、知名企业家以及社会各界知名人士等出席本次盛会。

上海邦耀生物科技有限公司（简称“邦耀生物”）作为中国基因与细胞治疗领域的领先企业，很荣幸参加这一国际盛会，由邦耀生物首席医学官（CMO）&首席运营官（COO）谭茜博士代表企业参会。值得一提的是，在本届东博会“地中海贫血防治”主题展区，展示了邦耀生物已取得多项全球突破性进展的BRL-101基因治疗药物，为输血依赖型β-地中海贫血患者带来“一次治疗，终身治愈”的创新解决方案。

广西医科大学第一附属医院、BRL-101临床合作研究者刘容容教授（左）与邦耀生物谭茜博士（右）合影；并且邦耀生物拍摄制作的地贫患者记录片《编辑生命的希望》在展区播放

刘教授与医保局相关领导交流分享目前地贫防治的先进方案与前沿成果

每年一届的东博会，是中国和东盟领导人共同确定举办的国际经贸盛会。2003年10月第七次中国—东盟“10+1”领导人会议上，中方倡议从2004年起每年在中国广西南宁举办中国—东盟博览会。这一倡议得到了东盟各国领导人的普遍欢迎，并写入会后发表的主席声明。2004年11月，首届中国—东盟博览会成功举办并永久落户南宁，至今已成功举办21届。

来源：“中国东盟博览会CAEXPO”官方公众号

东博会举办21年来，累计参与国家达到70多个，有196位中外领导人、4100多位部长级贵宾和国际组织负责人出席，举办了超过300场部长级高层会议论坛，建立了40多个领域“10+1”合作机制。东博会推动中国-东盟自贸区建设从1.0版发展到2.0版并升级到3.0版，促进中国—东盟关系从战略伙伴提升到全面战略伙伴，为构建更为紧密的中国—东盟命运共同体发挥了重要作用，成为中国—东盟重要的开放平台。可以说，在本次盛会上邦耀生物携突破性地贫基因治疗药物BRL-101参会亮相，不仅是对该创新产品的高度肯定，也代表中国企业展现了中国在基因编辑治疗领域的领先地位。

BRL-101是全球首个利用CRISPR/Cas9技术成功治疗β⁰/β⁰型重度地中海贫血症的基因治疗产品，是基于邦耀生物具有自主知识产权的造血干细胞平台(ModiHSC^®)所开发。ModiHSC^®主要是利用基因编辑系统对患者的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体，从而达到治疗血液系统疾病的目的。

BRL-101基因治疗策略

根据邦耀生物公布的最新临床结果表明，相比国内外其它产品，BRL-101基因疗法：

全球范围内接受BRL-101基因治疗的所有15例地贫患者均100%摆脱输血依赖，成功实现“一次治疗，终身治愈”的效果，其中首例患者“脱贫”至今已超5年！同时，患者平均总血红蛋白大于120g/L，快速恢复到健康人水平，疗效显著优于国外已上市产品和国内在研产品。

BRL-101基因治疗产品使用电转方式递送基因编辑物料，避免了病毒载体类细胞基因治疗产品随机插入引起的安全性问题。同时，基因编辑的靶点经过大量脱靶研究，证明该靶点无脱靶效应，具有较高的安全性。

目前，邦耀生物BRL-101基因治疗产品已获批中国IND，正在开展关键性2期注册临床研究。BRL-101相关突破性成果先后于2019年、2022年发表在Nature Medicine期刊，并被写入《中国地贫防治贫血蓝皮书》(2020)、《共同富裕下的中国罕见病药物支付》（2022）等报告中，成为国际地贫治疗领域的标杆方案。2024年，因该产品突出性成果荣获中国罕见病领域首个奖项——“金蜗牛”奖·「罕见病产业推动奖」。另外，邦耀生物还基于该基因疗法探索对镰刀型细胞贫血病的治疗（管线代号：BRL-102），并且已经成功完成了中国首例外籍镰贫患者治疗。

邦耀生物创始人、首席科学家刘明耀教授表示：“通过临床数据充分证明，邦耀生物基因编辑造血干细胞疗法靶向精准、安全性高、疗效显著且持久，一次治疗，终身治愈。能大幅降低患者和家庭长期治疗的经济负担，使患者过上健康人的生活，是更普惠的基因疗法，具有重大的社会和个人价值。未来，邦耀生物将继续与各位临床专家一起，全力推进该临床研究的转化与产品落地，期待早日为全球地中海贫血及镰刀状贫血患者造福。”