2025年9月15日，上海本导基因技术有限公司（以下简称“本导基因”）与复旦大学附属妇产科医院协作的“CRISPR/Cas9瞬时基因编辑技术治疗中国HPV-16感染相关宫颈高级别鳞状上皮内病变患者的安全性与有效性初步研究”临床启动会在复旦大学附属妇产科医院顺利召开。复旦大学附属妇产科医院宫颈疾病诊治中心主任隋龙教授、陈丽梅主任、本导基因临床负责人李福军博士等相关同事参与了此次会议。该项研究为全球首个基因编辑治疗HPV-16感染相关宫颈高级别鳞状上皮内病变的临床研究，由妇产科领域著名专家、复旦大学附属妇产科医院隋龙教授发起，标志着我国在宫颈癌前病变的基因治疗领域迈出了关键一步。复旦大学附属妇产科医院宫颈疾病诊治中心主任、研究发起人隋龙教授对本次启动会做了重要致辞。隋龙教授表示：宫颈高级别鳞状上皮内病变的国内外规范疗法主要是手术治疗，包括冷刀锥切术（CKC）和环形电切术（LEEP），该创新技术的开发有望给宫颈高级别鳞状上皮内病变患者带来手术外的治愈可能，也期望该临床研究能够科学严谨的实施，希望未来能给患者带来一种创新突破性的先进疗法。本导基因创始人、上海交通大学教授蔡宇伽博士致辞：首先感谢复旦大学附属妇产科医院领导及隋教授的大力支持，使该项研究顺利在贵院进行临床转化。CRISPR/Cas9瞬时基因编辑技术（BD114）是全球首个针对宫颈癌前病变的基因疗法，采用了本导基因原创的新一代VLP载体，将CRISPR/Cas9基因编辑“分子刀”递送到HSIL细胞内，在向导RNA引导下切割HPV基因组使病变细胞死亡，同时具有瞬时表达和精准靶向特点，最大程度降低了基因编辑的脱靶风险与免疫反应风险。
BD-VLP技术是首个中国原创性和具有全球领先性的基因治疗递送载体，创造性地融合了病毒与非病毒载体的优点，可以高效递送mRNA，RNP和蛋白，载量大且具有细胞靶向性，解决了体内基因编辑治疗效率和安全性的问题，加速了基因编辑的临床转化和体内基因编辑时代的到来。
类病毒载体（VLP）相比AAV载体和LNP载体具有独特的优势。与AAV比较，AAV只能递送DNA，且在体内停留时间长，用于递送基因编辑工具将放大基因编辑脱靶风险和免疫反应风险，此外，AAV还有着明显的递送尺寸限制。VLP则可递送mRNA/RNP、无整合风险、瞬时表达、免疫反应弱、细胞毒性弱等。与纳米脂质体（LNP）比较，VLP具有肝外靶向性好、效率高、治疗适应症广泛等特点；以LNP为代表的非病毒载体仍然以肝脏靶向为主，尚难高效、特异地感染肝外组织，基因编辑应用的范围窄，目前主要用于肝靶向治疗罕见病。
本导基因是一家以体内基因编辑治疗为特色的基因治疗创新药物研发企业，致力于为眼科、神经系统、造血系统、病毒感染以及肿瘤等多领域的难治性疾病开发具有全球意义的创新药物。本导基因拥有国际领先VLP mRNA/RNP递送平台（BD-VLP）和下一代慢病毒载体平台（BDlenti）。围绕着核心递送技术平台，本导基因布局了多条First-in-Class的产品管线，开展了多项First-in-Human临床研究；基于两大核心递送技术的管线BD111和BD211进入I-II期临床阶段。本导基因还与国际著名药企开展了重大神经系统疾病新型基因疗法的合作研发，是国内基因治疗领域的头部企业。公司率先在国际上开启了体内基因编辑抗病毒治疗的临床研究，并在青光眼、老年黄斑变性、HPV 感染、β - 地中海贫血等基因治疗领域取得了众多重要突破。本导基因的众多研究成果发表于 Nature、Nature Biotechnology、Nature Biomedical Engineering、Cell Stem Cell 等国际顶尖学术期刊。公司拥有4000平方米的GMP中试基地和研发基地，并与上海交通大学系统生物医学研究院共建了“基因治疗联合研发中心”。本导基因秉持“稳扎稳打、锐意创新”的企业精神，立足中国，服务世界，为重大难治性疾病提供首创性中国方案，为全球生物医药产业的发展贡献积极力量。
