媒体聚焦 |《纽约时报》头版报道-致命血癌:从绝望到可能治愈
说明 (《The New York Times》(纽约时报)于2025年6月3日头版报道。以下内容为中文翻译版,如有任何不一致的地方,应以英文原稿为准,原链接详见本文末左下角“阅读原文”。) 多发性骨髓瘤一直被视为不治之症,但在强生公司一项临床试验中,三分之一注定死亡的患者在接受治疗后数年未检测出癌细胞。 97名患者长期患有多发性骨髓瘤,一种被医生认为不可治愈的常见血癌,而且他们将面临在一年内必然且极度痛苦地死亡。 这些患者尝试过一系列治疗,每种治疗虽能暂时控制病情。但癌症总会卷土重来。在穷尽所有方案后,他们只能接受等待临终关怀。 作为最后一搏,这些患者接受了免疫疗法的临床试验。 其中三分之一患者反应非常好,他们获得了惊人的缓解。这种由传奇生物,一家成立于中国的公司研发的免疫疗法几乎让他们的癌症消失了。五年后,这些患者的癌症仍未复发,这种结果在该疾病史上从未有过。 这些在曾陷入绝望的患者中取得的疗效,让一些久经战阵的美国肿瘤学家敢于提及'潜在治愈'这个词。 '在我从事肿瘤学领域30年里,我们从未讨论过骨髓瘤的治愈,'美国国家癌症研究所前所长、现北卡罗来纳大学医学院癌症政策与创新教授Norman Sharpless博士说,'这是我们第一次严肃探讨治愈一种最凶险的恶性肿瘤。' 这项由强生公司资助的研究(强生与传奇生物签订了独家许可协议)已于6月3日在美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布,并发表在了《临床肿瘤学杂志》(The Journal of Clinical Oncology)上。 宾夕法尼亚大学的Carl June博士指出,美国每年有3.6万名骨髓瘤患者,正饱受骨骼被癌细胞侵蚀的痛苦——“患者的骨骼看起来像被凿出一个个孔洞,最终导致骨骼塌陷。”他曾经接诊过身高缩短6英寸的患者。 '这种死亡过程极其痛苦,现阶段,晚期骨髓瘤就是判死刑。'(June 博士持有其所属大学拥有的免疫疗法专利) 过去二十年间,虽然治疗手段有所进步,将患者中位生存期从2年延长至10年,但无治愈的先例。 这项新发表研究的首席研究员、北卡罗来纳州Atrium Health Levine癌症研究所和维克森林大学医学院的Peter Voorhees博士解释,患者通常要经历反复治疗,直到癌症占上风——对每种药物都产生耐药性。 最终陷入无药可用的境地。 传奇生物开发的是一种称为CAR-T的免疫疗法。该疗法通过提取患者自身白细胞,经基因改造使其具备攻击癌细胞能力后再回输体内。这种疗法已经彻底改变了白血病等其他血液癌症患者的前景。 然而,CAR-T细胞制备过程是一门艺术——其中存在太多变量,很难找到一种有效的方案。而且它可能引发高烧、呼吸困难和感染等严重副作用,患者在接受治疗后通常需要住院数周。 但传奇生物成功开发出一种针对多发性骨髓瘤的有效疗法,让质疑者们大跌眼镜。 八年前,这家中国公司因其 CAR-T疗法发表的夸张声明而备受关注,这曾遭到美国研究人员的嘲笑。 然而,强生公司正在寻找一款属于自己的CAR-T疗法。因此,这家美国制药巨头肿瘤学部门的高管Mark Wildgust表示,该公司派出了科学家和医生前往中国,以核实这些说法是否属实。 '我们逐个地点核查了结果,'他回忆道。 最终,强生信服了,随即与传奇生物启动了合作,开始在至少经历一线标准治疗失败的骨髓瘤患者中开展临床试验。与接受标准疗法的患者相比,接受免疫疗法的患者在疾病未进展的情况下活得更久。 该疗法在这一有限的适应症获得了监管批准,并以Carvykti为商品名进行销售。研究并未确定这种高难度的治疗是否延长了生命。 这项新研究承接了不同的挑战——帮助那些经过多年治疗已走到末路的患者。他们的免疫系统已被严重损耗。用肿瘤学家的话说,这些患者'经过了多重治疗'。因此,尽管CAR-T疗法旨在刺激免疫系统以对抗癌症,但尚不确定这些患者的免疫系统能否堪当。 肿瘤学家表示,尽管大多数患者未能清除癌细胞,有三分之一的患者能够做到已是非凡的成果。 为了解这些患者若不接受免疫疗法的预期寿命,强生公司查阅了注册系统中与研究患者情况相似的数据——这些患者的所有治疗均告失败。他们的生存期约为一年。 对于研究受试者中癌细胞消失的患者之一,来自纽约的Anne Stovell来说,这个结果好得令人难以置信。 她表示,自2010年被确诊为癌症后,她尝试过九种药物来控制癌症,其中一些产生了可怕的副作用,但最终都宣告失效了。 接受传奇生物CAR-T治疗的过程很艰难——她说自己在医院住了近三周。但自从六年前接受治疗后,她已经没有任何癌症迹象。她说至今仍难以相信自己的骨髓瘤已经消失了。任何新的或者旧的疼痛——都会带来恐惧。 '心里总埋着一颗怀疑的种子,'她说。 但经过一次次检查,癌症都未复发。 '每年做骨髓活检时,我都如释重负,'她说道。 骨髓瘤专家们对这些结果表示赞赏。 与许多其他癌症治疗一样,多发性骨髓瘤的治疗费用高昂。June博士称这些药物'贵得离谱',每年花费超过10万美元。 June博士表示,多年治疗总费用可能高达数百万美元,通常由保险公司承担,'而且甚至不能治愈'。 CAR-T疗法也很昂贵。Carvykti的标价为555,310美元。但这是一种一次性疗法。更重要的是,如果能在病程早期使用,或许可以实现早期治愈。 强生公司正在验证这一设想。 未参与该项研究的丹娜-法伯癌症研究所骨髓瘤专家Kenneth Anderson博士表示,如果将这种疗法用作一线治疗,'现在,治愈已成为我们的现实期望'。 Sharpless博士说,“至少,这是希望。” 对于那些像新研究中无病生存至少五年(迄今为止)的患者,Sharpless博士表示,这个结果'确实令人瞠目'。 '这已经达到让你怀疑它是否会复发的程度了。'他补充道。