2025年8月29日，北恒生物宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其在研通用型CAR-T细胞产品CTD402儿科罕见疾病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），用于治疗复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病和淋巴母细胞淋巴瘤（R/R T-ALL/LBL）。

关于儿科罕见疾病认定（RPDD）

RPDD是由美国FDA设立的激励机制，旨在加速治疗18岁以下儿童且患病率低于20万例的严重或危及生命疾病的药物开发。通过RPDD认定，可有资格获得FDA的优先审查，缩短药物审批时间。该计划自2012年实施以来，已覆盖神经疾病（如杜氏肌营养不良症）、代谢障碍（如威尔逊病）及肿瘤（如神经母细胞瘤）等50余类疾病，推动超200款药物进入临床。

关于CTD402

CTD402是一款来源于健康供体的靶向CD7的UCAR T细胞治疗产品，用于治疗T-ALL/LBL和其他T系血液恶性肿瘤。该产品通过基因修饰避免自相残杀、移植物抗宿主病（GvHD）和宿主抗移植物排斥（HvG），同时增强抗肿瘤活性。CTD402可实现单批次生产多人份使用，为需要CAR-T细胞治疗的患者提供'即用型'解决方案。

2025年3月，CTD402获得FDA的新药临床试验申请（IND）批准，用于治疗R/R T-ALL/LBL的儿童及成人患者。

关于北恒生物

北恒生物是一家专注于同种异体'即用型'通用CAR-T疗法开发的临床阶段公司。公司成立于2017年，致力于开发全球领先的异体细胞治疗平台和产品，解决血液系统恶性肿瘤和自身免疫性疾病等领域尚未满足的重大临床需求。

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